Publicat: 14 aprilie 2020

primește

REDWOOD CITY, California - (BUSINESS WIRE) - LifeMax Laboratories, Inc. („LifeMax”), o companie privată axată pe dezvoltarea terapeuticii de primă clasă sau cele mai bune din clasă pentru tratamentul bolilor orfane care au puține sau deloc opțiuni terapeutice, a anunțat astăzi că Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) a acordat desemnarea rapidă a LM-030, o terapie de investigație licențiată de la Novartis și în prezent într-un studiu clinic de fază 2/3 pivot pentru tratamentul sindromului Netherton. LM-030 a primit anterior denumirea de medicament orfan (ODD) atât de FDA, cât și de Comisia Europeană, precum și desemnarea de boală pediatrică rară (RPD) de la FDA.

„Suntem foarte încântați că am primit desemnarea rapidă pentru LM-030, care, împreună cu ODD și RPD, reprezintă un avantaj imens pentru planul general de dezvoltare. Sindromul Netherton este o boală gravă și debilitantă care poate pune viața în pericol, în special la sugari. LM-030 este singurul program de dezvoltare clinică pentru Netherton și ar putea deveni prima terapie vizată aprobată. Această desemnare rapidă va ajuta la accelerarea dezvoltării sale și va aduce această terapie atât de necesară pacienților în timp util ”, a declarat Larry Hsu, co-fondator și CEO LifeMax, un veteran din industrie care anterior a fondat și a construit Laboratoarele Impax într-o societate comercială publică companie de miliarde de dolari.

Desemnarea rapidă este acordată de FDA unui medicament destinat tratamentului unei afecțiuni grave și care are date clinice sau clinice care demonstrează potențialul de a răspunde unor astfel de nevoi medicale nesatisfăcute. Beneficiul desemnării rapide include, dar nu se limitează la, oportunități de interacțiune frecventă cu FDA, eligibilitatea pentru revizuirea prioritară și revizuirea continuă.

Despre sindromul Netherton

Sindromul Netherton este o boală autosomală severă recesivă, din cauza mutațiilor genei SPINK5. Este caracterizat clinic de eritrodermie congenitală, „păr de bambus” și anomalii ale sistemului imunitar. Poate pune viața în pericol în pediatrie din cauza unei bariere cutanate afectate care duce la deshidratare severă, hipernatremie, hipotermie, scădere în greutate brută și sepsis. Eșecul de a prospera este frecvent în copilărie ca urmare a eritrodermiei cronice, a infecției cutanate persistente, a malnutriției și a tulburărilor metabolice. Severitatea anomaliilor cutanate la pacienții vârstnici poate fluctua în timp. Majoritatea pacienților cu sindrom Netherton sunt, de asemenea, afectați de tulburări legate de sistemul imunitar, cum ar fi alergiile alimentare și astmul.

Deși prevalența exactă a sindromului Netherton nu este bine documentată, are o prevalență raportată de 1-9 la 1.000.000.