Referințe

CHICAGO - Terapia cu mifepristonă pentru sindromul Cushing oferă un beneficiu secundar important: pierderea în greutate semnificativă clinic care persistă în timp.

pentru

Aceasta este o constatare cheie din faza de extindere pe termen lung a studiului SEISMIC, un studiu multicentric de 24 de săptămâni care a condus la aprobarea mifepristonului (Korlym) de către Administrația pentru Alimente și Medicamente în 2012 ca primul și singurul medicament indicat pentru tratamentul endogenului. Sindromul Cushing.

În faza de extensie pe termen lung a studiului SEISMIC, terapia cu mifepristonă timp de până la 3,5 ani a fost asociată cu o pierdere medie în greutate de 9,3% față de valoarea inițială, Dr. Henry G. Fein a raportat la reuniunea comună a Congresului internațional de endocrinologie și a societății endocrine.

Dintre pacienții care au pierdut cel puțin 5% din greutatea corporală în timpul perioadei inițiale de tratament de 24 de săptămâni în studiul SEISMIC, 83% au menținut acea cantitate de pierdere în greutate pe parcursul fazei de prelungire pe termen lung. O pierdere în greutate susținută a acestui domeniu se va traduce probabil într-un risc redus de boli cardiovasculare și disfuncții metabolice, a spus dr. Fein de la Universitatea Johns Hopkins, Baltimore.

Sindromul endogen Cushing este o boală rară, iar studiul SEISMIC de fază III (J. Clin. Endocrinol. Metab. 2012; 97: 2039-49), deși pivot, a fost mic, implicând 50 de pacienți tratați cu antagonistul receptorului glucocorticoid la 300- 1.200 mg o dată pe zi timp de 24 de săptămâni. Ulterior, 29 de pacienți au fost supuși unei perioade de 6 săptămâni libere de medicament pentru evaluarea siguranței și apoi s-au întors pe mifepristonă pentru o mediană de 29,2 luni și maximum 3,5 ani în studiul de extensie.

La momentul inițial, greutatea corporală medie la acești 29 de pacienți a fost de 105,4 kg. A scăzut la 97,2 kg până în săptămâna 24. Șase săptămâni mai târziu, când pacienții au revenit la mifepristonă, greutatea lor medie a fost de 98,6 kg. La ultima urmărire - cu pacienții încă în tratament - greutatea lor medie a fost de 95,1 kg și o scădere de 9,3% față de valoarea inițială.

Optsprezece din 29 de pacienți au obținut o scădere în greutate cu 5% sau mai bună până în săptămâna 24; la cea mai recentă urmărire, 15 din cei 18 (83%) au menținut sau s-au îmbunătățit la acel grad de pierdere în greutate. Mai mult, din cei 10 pacienți care au pierdut cel puțin 10% din greutatea corporală în primele 24 de săptămâni de tratament, 8 au menținut această cantitate de pierdere în greutate până la sfârșitul studiului.

Chirurgia este acceptată ca tratament de alegere pentru majoritatea pacienților cu sindrom Cushing. Cu toate acestea, diverse studii au arătat că 10% -45% dintre pacienții tratați chirurgical au hipercortizolism persistent sau recurent postoperator, cu creșterea în greutate însoțitoare. Aici mifepristona joacă un rol cheie. În plus, medicamentul este valoros la pacienții care nu sunt candidați chirurgicali, a remarcat endocrinologul.

Mifepristonul a fost cunoscut anterior ca RU-486, „pilula pentru avort”.

Studiul SEISMIC și extinderea sa pe termen lung au fost finanțate de Corcept Therapeutics. Dr. Fein se află în biroul de boxe al companiei.