Abstract

fundal

Sclerodermia localizată (LoS) afectează atât copiii, cât și adulții și este asociată cu insuficiență funcțională și cosmetică permanentă și cu o calitate a vieții redusă, predominant la adulți. Instrumentul de evaluare cutanată a sclerodermei localizate (LoSCAT) este un instrument clinic conceput pentru a măsura o activitate și deteriorarea LoS. A fost validat pentru utilizare la pacienții cu LoS copii. Acest studiu a evaluat validitatea și fiabilitatea LoSCAT adaptat pentru utilizare la adulți.

instrumentul

Metode

Înainte de inițierea studiului, doi examinatori au participat la un curs intensiv de instruire desfășurat de un expert în LoS. Au fost pregătite anexe care descriu fiecare domeniu LoSCAT. Caracteristicile care determină activitatea bolii și daunele la pacienții cu LoS adulți au fost identificate pentru a evalua în mod corespunzător evaluarea globală (GA) a medicului (Phys) și a pacientului (Pt) a activității bolii (A)/severității (S) și a daunelor (D), care au fost utilizate pentru a evalua validitatea convergentă a LoSCAT. Au fost, de asemenea, analizate corelațiile măsurilor derivate de medic și pacient cu Skindex-29.

Rezultate

Studiul a inclus 40 de pacienți adulți cu LoS (33 de femei și 7 bărbați) cu diferite subtipuri de LoS. S-a dovedit că fiabilitatea intra și inter-evaluare a LoSCAT a fost excelentă. Au fost observate corelații pozitive între domeniile PhysGA-A, PhysGA-D, PtGA-A și domeniile LoSCAT, în timp ce nu au fost găsite corelații între acestea și PtGA-D. Nu au existat relații între componentele LoSCAT și Skindex-29.

Concluzii

În ciuda faptului că LoSCAT este un instrument de încredere pentru evaluarea leziunilor cutanate, sunt necesare instrumente suplimentare pentru starea de sănătate pentru o abordare holistică a LoS la adulți.

fundal

Deoarece există caracteristici clinice cunoscute care diferențiază JuS de LoS cu debut la adulți [1], LoSCAT, în opinia noastră, necesită teste de validare adecvate la adulți. Scopul acestei lucrări a fost de a valida inițial LoSCAT adaptat pentru utilizare la pacienții adulți cu LoS.

Metode

Pacienți

Participanții la studiu au fost recrutați de la Departamentul de Dermatologie de la Universitatea Medicală din Silezia din Katowice, Polonia, în perioada 1 ianuarie - 31 decembrie 2017. Toate protocoalele de studiu au fost aprobate oficial de către comitetul de etică al Universității de Medicină din Silezia (ref KNW/0022/KB1/134/15). Înainte de includerea lor în studiu, toți pacienții au oferit consimțământul informat. Pacienții cu LoS au fost aleși de clinicianul curant pentru a reprezenta o gamă de severitate a bolii (ușoară până la severă), sex (femeie și bărbat) și vârstă (peste 18 ani). Diagnosticul s-a bazat pe criteriile clinice și, atunci când este necesar, a fost confirmat cu un test histologic. LoS a fost clasificat în conformitate cu liniile directoare germane propuse de Kreuter și colab. [11] Criteriile de excludere au fost următoarele: 1) pacienți cu vârsta sub 18 ani, 2) sarcină sau alăptare, 3) prezența tulburărilor asemănătoare sclerodermiei, 4) informații incomplete despre pacient. Toți pacienții au fost luați printr-un istoric medical detaliat și un examen fizic. Datele generale ale pacienților înrolați, inclusiv datele demografice, epidemiologice și clinice, au fost înregistrate (specificate în tabelul 1).

Caracteristicile de performanță ale instrumentelor privind starea de sănătate

Datorită proiectării sondajului, au fost utilizate următoarele instrumente pentru determinarea activității și deteriorării în LoS: mLoSSI, LoSDI, evaluarea globală a bolii pacientului și medicului (PtGA, PhysGA) pe VAS [3, 4, 8]. O investigație suplimentară folosind Skindex-29 a fost efectuată pentru a analiza relația potențială a scorurilor derivate de medic și pacient cu măsurile privind calitatea vieții (QoL) [12, 13].

MLoSSI și LoSDI evaluează leziunile cutanate LoS în 18 locuri anatomice: cap, gât, piept, abdomen, partea superioară a spatelui, partea inferioară a spatelui și brațele dreapta și stânga, antebrațele, mâinile/degetele, fese/coapse, picioare și picioare. Ambii indici reprezintă o sumă totală a scorului dat în mai multe domenii. În fiecare dintre siturile anatomice cutanate, mLoSSI evaluează următoarele domenii: leziune nouă/extensie a leziunii, eritem și grosimea pielii; LoSDI evaluează atrofia cutanată, atrofia subcutanată și dispigmentarea în fiecare dintre site-uri. Apariția unei leziuni noi sau extinderea unei leziuni existente în luna precedentă este marcată cu 3. Alte domenii ale LoSCAT (eritem, grosime cutanată, atrofie dermică, atrofie subcutanată și dispigmentare) sunt punctate utilizând o scală unică de 4 puncte, de la De la 0 („fără handicap”) la 3 („complet dezactivat”). Scorurile mLoSSI mai mari indică o activitate mai mare a bolii, în timp ce scorurile LoSDI mai mari reprezintă daune mai mari cauzate de boală [3, 4, 8].

GA-urile bolii, utilizate de obicei în asociere cu LoSCAT, sunt scale de evaluare pentru evaluarea activității/severității LoS (A/S) și a daunelor (D) de către medic (PhysGA-A, PhysGA-D) și pacient (PtGA -S, PtGA-D) pe o perioadă de o lună. Scorurile variază de la 0 la 100. Scalele GA au fost dezvoltate de experți LoS pediatric, pe baza unui acord de consens [3, 4, 8]. În timp ce PhysGA-A și PtGA-S iau în considerare doar manifestările cutanate ale bolii, PhysGA-D și PtGA-D iau în considerare atributele/variabilele extracutane (dizabilitate fizică, contractură articulară, atrofie a mușchilor osoși sau scheletici, implicarea ochilor și constatările sistemului nervos central ) de asemenea.

Skindex-29 este un instrument care măsoară efectele bolilor de piele asupra calității vieții pacienților (QoL). Se compune din 29 de itemi dispuși în trei subscale: simptome fizice (7 itemi), emoții (10 itemi) și funcționare (activități zilnice, îndeplinirea rolurilor sociale și interacțiuni interumane; 12 itemi), toate punctate de la 0 la 100. Acest instrument este un instrument valid și fiabil și a fost utilizat ca măsură a rezultatului în studiile clinice, de exemplu în studiile de terapii pentru dermatita atopică, acnee vulgară și psoriazis [12,13,14,15,16,17,18]. O versiune validată poloneză a chestionarului Skindex-29 [13] a fost utilizată cu permisiunea Janowski Konrad, dr.

Evaluarea psihometrica

Semnele clinice de activitate și daune la pacienții cu LoS au fost evaluate cu utilizarea scalei LoSCAT și GA de către doi rezidenți din dermatologie la Universitatea Medicală din Silezia în mod independent. Înainte de inițierea studiului, ambii examinatori au participat la un curs intensiv de instruire desfășurat de un expert în LoS (ALŚ). Au fost pregătite anexe care descriu fiecare domeniu LoSCAT, cu imagini ale exemplelor de leziuni adăugate atunci când este posibil. Mai mult, caracteristicile care determină activitatea bolii și deteriorarea la pacienții adulți cu LoS au fost identificate pentru a evalua corect PhysGA-A și PhysGA-D. Au fost pregătite informații detaliate despre LoS și cursul său natural și aceste informații au fost puse la dispoziția pacienților care au primit anterior un diagnostic de LoS. Caracteristicile care determină gravitatea și deteriorarea bolii, precum și instrucțiuni pentru a răspunde la PtGA-S și PtGA-D, le-au fost descrise în poloneză.

Analiza a fost limitată la validitatea și fiabilitatea convergente a mLoSSI, LoSDI și a fiecăruia dintre domeniile lor. Deoarece nu există un instrument „standard de aur” alternativ pentru măsurarea activității și daunelor în LoS, am evaluat validitatea convergentă a LoSCAT prin examinarea relației sale cu GA. Validitatea convergentă a fost evaluată prin compararea mLoSSI (și a domeniilor sale) cu Phys- și PtGA-A și prin compararea LoSDI (și a componentelor sale) cu Phys și PtGA-D. Corelațiile LoSCAT, PhysGA-A, PhysGA-D, PtGA-S și PtGA-D cu trei subscale (simptome fizice, emoții, funcționare) ale Skindex-29 au fost explorate pentru a permite o analiză suplimentară a rezultatelor.

Pentru a evalua fiabilitatea intra-evaluator, toți pacienții au fost examinați de două ori de același medic (ASS), care a completat și versiunea originală în limba engleză a LoSCAT și PhysGA-A și PhysGA-D, la o distanță de 48 de ore. Toți pacienții invitați să participe la sondajul de validare au fost rugați să completeze PtGA-S și PtGA-D de două ori, cu un interval de 48 de ore. Această perioadă a garantat că nu vor exista modificări în activitatea LoS; în același timp, a fost suficient de lung pentru a obține anularea memoriei și pentru a evita un efect de reportare [19, 20].

Pentru a evalua fiabilitatea între evaluatori, toți pacienții au fost evaluați și evaluați independent de doi investigatori (ASS, IRJ) cu experiență similară de câțiva ani în tratamentul LoS.

analize statistice

Deoarece datele LoSCAT sunt ordinale în natură, statistica kappa a lui Cohen și coeficientul de corelație interclasă au fost calculate pentru a evalua fiabilitatea între evaluatori; Coeficientul de corelație Spearman a fost utilizat pentru a evalua fiabilitatea intra-evaluator. Punctul forte al acordului asociat cu statisticile kappa a fost descris după cum urmează: slab (

Rezultate

Caracteristicile demografice și clinice ale celor 40 de pacienți cu LoS incluși în studiu sunt prezentate în Tabelul 1.

LoS a apărut în principal la femei în a cincea decadă de viață. Raportul femeie: bărbat a fost de 4,71: 1. La doar doi pacienți (5%), primele simptome au apărut înainte de vârsta de 18 ani. Ambii pacienți erau femei în vârstă de 34 de ani (una avea LoS mixtă, iar cealaltă prezentau atrofodermie de Pasini și Pierini) care aveau debutul bolii în copilăria timpurie (respectiv 5 și 4 ani) și prima recidivă la vârsta adultă (respectiv 31 și 22 de ani). Cel mai frecvent subtip LoS a fost placa. urmată de Atrophoderma din Pasini și Pierini și subtipurile generalizate. Subtipurile mixte și liniare au fost cele mai rare subtipuri. Artralgiile au afectat 7,5% din pacienți în general (unul cu liniar, unul cu mixt și unul cu subtip generalizat de LoS). Dintre afecțiunile medicale comorbide, cele mai frecvente au fost hipertensiunea arterială, diabetul zaharat de tip 2 și refluxul gastroesofagian. De fapt, trei pacienți au avut tulburări multiple (pacientul 3: reflux gastroesofagian și psoriazis; pacientul 34: boala Still și vitiligo; pacientul 39: astm bronșic și artrita reumatoidă).

Fiabilitate

Tabelul 2 rezumă fiabilitatea inter și intra-evaluator a LoSCAT și a componentelor sale.

Fiabilitatea între evaluatori

Statisticile kappa ale lui Cohen au fost 0,89 pentru mLoSSI și 0,87 pentru LoSDI, indicând o fiabilitate aproape perfectă. Kappa lui Cohen pentru componentele mLoSSI a variat de la 0,81 pentru eritem și 0,90 pentru grosimea pielii până la chiar 1 pentru noul domeniu de leziune/extensie a leziunii, care reflectă un acord perfect. Dintre componentele LoSDI, cea mai scăzută kappa a fost observată pentru domeniul dispigmentării (0,82); pentru celelalte, a fost mai mare (0,92 și 0,91 pentru atrofia cutanată și respectiv pentru atrofia subcutanată).

Pentru PhysGA-A și PhysGA-D, fiabilitatea între evaluatori a fost substanțială (0,74 și respectiv 0,71).

Pentru scorurile totale ale mLoSSI și LoSDI, coeficienții de corelație intraclasă au fost aproape perfecți (> 0,99).

Fiabilitatea intra-evaluator

Coeficientul de corelație a rangului Spearman între două scoruri mLoSSI a fost de 0,9739, indicând o reproductibilitate adecvată. O analiză a fiabilității intra-evaluator pentru fiecare domeniu a arătat o fiabilitate aproape perfectă pentru toate acestea: eritem nou de leziune/extensie a leziunii și grosime a pielii (rs = 0,95-1). Fiabilitatea intra-evaluator a LoSDI și a domeniilor sale a fost, de asemenea, aproape perfectă. Coeficientul Spearman a fost ridicat pentru LoSDI și domeniile sale: atrofie cutanată atrofie subcutanată și dispigmentare (rs = 0,97-0,99). Fiabilitatea intra-evaluator a PhysGA-D a fost substanțială (0,71), iar pentru PhysGA-A a fost aproape perfectă (0,89).

Valabilitate constructivă convergentă

Corelațiile dintre LoSCAT și comparatoare sunt rezumate în Tabelul 3.

mLoSSI

Coeficientul de corelație Spearman a indicat o corelație moderată între mLoSSI și PhysGA-A (rs> 0,6, p Tabelul 4 Construiți validitatea instrumentelor clinice pentru evaluarea sclerodermiei localizate cu subscalele Skindex-29

Discuţie

Măsurile raportate de medic par să ofere cea mai adecvată evaluare a LoS și sunt cel mai simplu mod de a monitoriza tratamentul atât în ​​practica clinică de zi cu zi, cât și în studiile clinice. Cu toate acestea, un sistem de notare ideal nu a fost disponibil decât relativ recent. În 2008–2014 Arkachaisri și colab. dezvoltat și validat inițial la pacienții pediatrici LoSCAT, un scor clinic al pielii pentru evaluarea severității bolii și a afectării în LoS [3, 4, 8]. Este considerat un instrument fiabil și valid pentru evaluarea LoS la copii [2,3,4].

La compararea coeficienților de corelație dintre LoSCAT și alte scale din prezentul studiu cu studii de validare la copiii cu LoS, au fost identificate modele relativ similare. Am observat o corelație moderată între mLoSSI și GA a activității/severității bolii, confirmând o convergență satisfăcătoare a măsurilor analizate, așa cum a fost cazul într-un studiu realizat de Arkachaisri și colab. [3]. Lipsa asocierii dintre PtGA-S și leziunile noi care apar sau extinderea unei leziuni existente poate părea surprinzătoare. O explicație probabilă este înțelegerea de către pacient a naturii cronice a bolii și a caracterului recurent al leziunilor (în aproape toate cazurile).

Rezultatele demonstrează fiabilitate excelentă și validitate de construcție convergentă a LoSCAT, oferind dovezi ale valorii sale în studiile clinice cu LoS cu debut la adulți. În opinia noastră, LoSCAT pare a fi relevant, aplicabil și ușor de înțeles și de utilizat. Este suficient de discriminator și cuprinzător pentru a acoperi diferitele manifestări clinice ale LoS. În același timp, nu este nici complicat, nici consumator de timp, care sunt probleme cruciale într-un sistem de notare pentru utilizarea zilnică de rutină. În lumina rezultatelor, se pare că LoSCAT poate deveni cel mai popular instrument pentru evaluarea activității și deteriorării pielii LoS. Cercetări prospective suplimentare ar trebui să investigheze alte proprietăți psihometrice ale scării, cum ar fi sensibilitatea la schimbare în populația adultă.

Concluzii

Chiar dacă LoSCAT a avut o validitate de convergență satisfăcătoare și o fiabilitate excelentă în evaluarea leziunilor cutanate, instrumentele suplimentare privind starea de sănătate ar trebui incluse într-un viitor set de măsuri de rezultat pentru studiile clinice LoS la pacienții adulți.