BOSTON, 01 iulie 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), o companie biofarmaceutică în stadiu târziu care vizează dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității, a anunțat astăzi că SUA Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) a acordat denumiri rare de boli pediatrice pentru setmelanotidă, un agonist investigativ al receptorului melanocortin-4 (MC4R), pentru tratamentul obezității cu deficit de pro-opiomelanocortină (POMC) și a obezității cu deficit de receptor de leptină (LEPR). Așa cum s-a anunțat anterior, noua cerere de medicament (NDA) a companiei pentru setmelanotid a fost acceptată pentru depunere cu revizuire prioritară de către FDA și i s-a atribuit data de 27 noiembrie 2020 a unui obiectiv privind taxa pentru utilizatorii de medicamente pe bază de rețetă (PDUFA). .

primește

În conformitate cu programele de desemnare și cupoane ale FDA pentru boli pediatrice rare, FDA poate acorda un voucher de revizuire prioritară unui sponsor care primește aprobarea produsului pentru o „boală pediatrică rară”, care este definită ca fiind o boală gravă sau care pune viața în pericol în care sau manifestările care pun viața în pericol afectează în primul rând persoanele cu vârsta cuprinsă între naștere și 18 ani și afectează mai puțin de 200.000 de persoane din SUA Sub rezerva aprobării de către FDA a setmelanotidei pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR, Rhythm ar fi eligibil să primească un voucher de revizuire prioritară, care ar putea fi apoi răscumpărat pentru a primi revizuire prioritară pentru orice cerere de marketing ulterioară, sau vândut sau transferat către alte companii pentru programele lor.

„Credem că primirea denumirii rare de boală pediatrică pentru setmelanotidă, pentru care am primit anterior terapie avansată și statutul de medicament orfan, subliniază recunoașterea de către FDA a potențialului setmelanotidei de a trata obezitățile cu deficit de POMC și LEPR; două afecțiuni grave, ultra-rare pentru care opțiunile de tratament existente sunt extrem de inadecvate ”, a spus el

, M.D., medic primar al ritmului. „Ca urmare a debutului precoce, a obezității severe și a foametei insatiabile, mulți pacienți experimentează comorbidități debilitante începând din copilărie, care se înrăutățesc în timp și le pot afecta foarte mult calitatea vieții. Cu setmelanotida, credem că avem potențialul de a modifica această traiectorie a bolii prin administrarea unei terapii care poate fi dozată cronic începând din copilărie. Suntem recunoscători față de FDA pentru această desemnare și așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm pentru atingerea obiectivului nostru de a furniza setmelanotidă persoanelor cu tulburări genetice rare ale obezității. ”

În august 2019, Rhythm a anunțat rezultate pozitive de căldură din cohortele pivot în cele două studii clinice de fază 3 care evaluează setmelanotida pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR. Ambele studii și-au îndeplinit obiectivele primare și toate obiectivele secundare cheie, demonstrând o reducere semnificativă statistic și semnificativă din punct de vedere clinic a pierderii în greutate și reduceri ale foamei insaciabile sau hiperfagiei, la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC și LEPR.

În iunie 2020, Rhythm a anunțat noi date de la opt pacienți suplimentari, inclusiv patru pacienți copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 6 și 12 ani, care s-au înscris ulterior în cele două studii clinice pivot de fază 3 pentru obezitățile cu deficit de POMC și LEPR. Toți cei opt pacienți suplimentari, dintre care patru aveau obezitate cu deficit de POMC și patru dintre aceștia aveau obezitate cu deficit de LEPR, au atins obiectivul primar de 10 la sută sau o scădere mai mare în greutate la 52 de săptămâni în cadrul terapiei setmelanotidice, așa cum se calculează conform planului de analiză statistică.

Despre obezitățile cu deficit de POMC și LEPR
Obezitățile cu deficit de POMC și LEPR sunt tulburări genetice ultra-rare. Ritmul crede că ambele tulburări sunt subdiagnosticate și estimează că există aproximativ 100 până la 500 de pacienți în S.U.A. cu obezitate cu deficit de POMC și aproximativ 500 până la 2.000 de pacienți în S.U.A. cu deficit de LEPR obezitate. Obezitatea cu deficit de POMC este o tulburare cauzată de variantele din genele POMC sau PCSK1 care pot duce adesea la obezitate severă începând din copilărie și cu foamea insaciabilă, pe lângă anomalii endocrine și, uneori, părul roșu și pigmentarea ușoară a pielii. Obezitatea cu deficit de LEPR este o tulburare cauzată de variante ale genei LEPR care poate duce adesea la obezitate severă începând de la începutul vieții și la foamea insaciabilă, pe lângă anomaliile endocrine. Majoritatea pacienților cu deficit de POMC sau LEPR experimentează o creștere exponențială în greutate în primele luni de viață, care continuă rapid pe parcursul vieții lor. Această creștere în greutate nu poate fi atenuată prin dietă, exerciții fizice sau alte modificări ale stilului de viață sau prin intervenții terapeutice existente.

Despre Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm este o companie biofarmaceutică în stadiu târziu axată pe dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității. În august 2019, compania a anunțat rezultate pozitive de căldură din studiile clinice esențiale de fază 3 cu setmelanotidă, agonistul său MC4R, la persoanele care suferă de obezitate cu deficit de POMC sau obezitate cu deficit de LEPR. Ritmul evaluează, de asemenea, setmelanotida pentru reducerea foametei și a greutății corporale într-un studiu esențial de fază 3 la persoanele care trăiesc cu sindroame Bardet-Biedl și Alström, cu date de căldură din acest studiu așteptate în al patrulea trimestru al anului 2020 sau la începutul primului trimestru al anului 2021 Rhythm folosește Rhythm Engine - compus din studiul său de coș de fază 2, registrul TEMPO, studiul de genotipare GO-ID și programul de descoperire a obezității rare - pentru a îmbunătăți înțelegerea, diagnosticul și, eventual, tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității. Pentru profesioniștii din domeniul sănătății, accesați www.UNcommonObesity.com pentru mai multe informații. Pentru pacienți și îngrijitori, accesați www.LEADforRareObesity.com pentru mai multe informații. Compania are sediul în Boston, MA.