Într-un studiu clinic de fază a treia, un medicament numit sorafenib a oprit progresia tumorilor desmoide timp de doi ani la 80% dintre pacienții care au finalizat tratamentul, o creștere semnificativă a supraviețuirii fără progresie comparativ cu placebo. (Supraviețuirea fără progresie este perioada de timp în care un pacient trăiește fără agravarea bolii).

tratamentul

Rezultatele studiului multicentric au fost publicate în New England Journal of Medicine.

Nu există un standard de îngrijire pentru pacienții cu tumori desmoide. "În general, desmoizii sunt tumori agresive la nivel local și adesea dureroase pentru care nu există terapii eficiente", spune Gary K. Schwartz, MD, șef hematologie/oncologie la NewYork-Presbyterian/Columbia University Irving Medical Center și autor principal al hârtie. Sorafenib este un agent oral care oferă un nou mijloc de a viza direct capacitatea tumorilor desmoide de a crește.

Tumorile desmoide (numite și fibromatoză agresivă) sunt creșteri anormale care apar în țesutul conjunctiv și pot apărea oriunde în corp. Tumorile desmoide nu sunt considerate canceroase, deoarece nu se răspândesc în alte părți ale corpului. Nu cauzează adesea moartea, dar aceste tumori pot provoca probleme semnificative de sănătate prin invadarea țesuturilor din jur, provocând durere, limitând mobilitatea și interferând cu funcția organelor. Aproximativ 1.000 de cazuri noi, în special la adulții tineri, sunt diagnosticate în S.U.A. in fiecare an.

Tumorile desmoide sunt foarte complexe și prezintă o gamă largă de comportamente, chiar și la același pacient. Unele tumori se micșorează spontan, unele rămân stabile, în timp ce altele cresc agresiv. Tratamentul variază de la pacient la pacient. În trecut, majoritatea pacienților au fost tratați cu intervenții chirurgicale, dar, deoarece există un risc ridicat ca tumoarea să revină, chirurgia este acum utilizată în principal pentru tumorile despre care se crede că prezintă un risc scăzut de recurență. Radiațiile, chimioterapia și tratamentele hormonale sunt uneori eficiente în reducerea dimensiunii tumorii și în ameliorarea durerii.

În acest studiu randomizat, dublu-orb, 87 de pacienți cu tumori desmoide progresive, simptomatice sau recurente au primit fie sorafenib oral, fie placebo până când scanările au arătat progresia bolii.

Sorafenib este o terapie țintită care acționează asupra tirozin kinazelor - enzime care au fost implicate în dezvoltarea cancerului - pentru a inhiba creșterea celulelor canceroase și formarea de noi vase de sânge care susțin dezvoltarea tumorii. Medicamentul a fost aprobat de FDA pentru a trata anumite tipuri de cancer avansat de rinichi, ficat și tiroidă. Nu a fost încă aprobat pentru tratamentul tumorilor desmoide.

Studiul este în desfășurare, dar cercetătorii estimează că supraviețuirea fără progresie după doi ani este de 81% la cei care iau sorafenib și de doar 36% la cei care iau placebo. „Acesta este un rezultat cu adevărat remarcabil”, spune Schwartz, care este, de asemenea, profesor de oncologie la Colegiul Medicilor și Chirurgilor Vagelos de la Columbia University. De fapt, nu am vazut niciodata rezultate de acest gen in tratamentul tumorilor desmoide.

Efectele secundare, inclusiv erupții cutanate, hipertensiune arterială și diaree, au fost mai frecvente la pacienții care au luat sorafenib decât la cei care au luat placebo.

Studiul a fost conceput pentru a măsura efectul sorafenibului asupra supraviețuirii fără progresie. Nu a abordat dacă medicamentul a condus la îmbunătățiri semnificative ale durerii sau a altor simptome.

În plus, 22% dintre pacienții din grupul de tratament au întrerupt tratamentul din cauza evenimentelor adverse, cum ar fi oboseala și erupția cutanată.

Sunt necesare studii clinice suplimentare pentru a identifica doza optimă pentru a reduce riscul de evenimente adverse legate de tratament și pentru a determina dacă o creștere a supraviețuirii fără progresie duce, de asemenea, la îmbunătățiri ale ameliorării durerii, funcției și calității vieții.

Cercetătorii analizează în prezent probe tumorale obținute în acest studiu pentru a înțelege mai bine modul în care sorafenibul afectează tumorile desmoide la nivel molecular și celular. Înțelegerea mecanismului de acțiune al sorafenib ar putea duce la dezvoltarea unor terapii suplimentare în viitor.