Institutul de Medicină Regenerativă din California

stories
În iunie 2008, Victoria Jackson, creatorul Victoria Jackson Cosmetics, era despre luciu de buze. Apoi, copilul ei mijlociu, Ali Guthy, a început să-și piardă vederea.

Diagnosticul oferit de medici a fost nedumeritor. Prognosticul a fost mai rău. Fiica ei avea neuromielită optică (NMO) și putea fi oarbă și paralizată în termen de patru ani.

Din acel moment, viața lui Jackson nu va mai fi niciodată aceeași. Și nici viața mai multor cercetători nu ar fi.

Jackson și soțul ei, Bill Guthy, au aflat rapid că aproape nimeni nu a studiat această boală rară, care afectează mai puțin de una din 100.000 de persoane. Au călătorit la Rochester, Minnesota, pentru a vedea singurul expert al națiunii, Dr. Brian Weinshenker, la Clinica Mayo. Dar înainte să plece chiar din California, Jackson începea să comploteze.

„Eram în modul de acțiune”.

Ea i-a spus medicului surprins de la Clinica Mayo: „Am un carnet de cecuri și voi crea o fundație și tu și cu mine vom începe drumul nostru în găsirea unui leac”.

Jackson a adunat rapid experți în domenii conexe și în câteva săptămâni, cercetătorii care nu se cunoșteau mai devreme au colaborat la boală.

De atunci, ea și-a finanțat activitatea prin intermediul Fundației de caritate Guthy-Jackson, creată de ea și soțul ei. „Concentrarea mea a trecut de la rimel la medicament”, spune ea. Ali a absolvit facultatea, unde a fost președinta corpului studențesc și, deși încă se confruntă cu probleme de sănătate, nu este nici paralizată, nici orbă.

Celulele stem ar fi o piesa importanta a potentialului terapeutic pentru NMO, spune Jackson. „Munca pe care o face CIRM este cu adevărat importantă.”

SPRE O CURĂ: NMO

Boala neuromielită optică (NMO) rezultă dintr-o criză de identitate de tipul cel mai grav.

În această boală care poate duce la orbire și paralizie, o clasă de anticorpi ai sistemului imunitar funcționează amok, atacând o proteină numită acvaporină 4 ori de câte ori o găsesc în apropierea nervului optic și a măduvei spinării.

De ce anticorpii se confundă cu invadatorul este un mister. De ce atacă acvaporina 4 doar lângă nervul optic și măduva spinării și o ignoră în rinichi și în alte părți este, de asemenea, un puzzle. Și este o ghicitoare completă cum un atac asupra acelei proteine ​​duce la distrugerea mielinei, acoperirea protectoare a nervilor. Când mielina se degradează, nervii nu mai pot propaga semnale.

Multă vreme, medicii au gestionat NMO, numită și boala Devic, ca și cum ar fi o variantă a sclerozei multiple; ambele boli șterg mielina și, ulterior, semnalizarea nervoasă. Dar descoperirea anticorpului responsabil pentru NMO cu mai puțin de un deceniu în urmă a arătat clinicienilor că NMO necesita o abordare complet diferită.

Deoarece NMO implică un atac al sistemului imunitar asupra sinelui, steroizii, cu capacitatea lor de a suprima răspunsul imun, au furnizat primul instrument valoros pentru a opri avansul acestuia. Dar tratarea NMO cu steroizi a fost ca efectuarea unei intervenții chirurgicale plastice cu un ciocan. "Un steroid nu-i pasă dacă ucide o celulă B, o celulă T, o celulă albă sau orice altceva", a spus Michael Yeaman, doctorat, profesor la Divizia de Boli Infecțioase de la UCLA.

Pacienții tratați cu steroizi au fost vulnerabili la fiecare virus și sniffle care circulă și au un risc crescut de cancer cu utilizare pe termen lung. Opțiunile de tratament s-au îmbunătățit odată cu descoperirea recentă că Rituximab, un anticorp care vizează celulele B din limfomul cu celule B, a corelat și distrugerea autoimună a NMO.

"Rituximab a intrat pe scena NMO cu multe promisiuni, dar este doar începutul poveștii", a spus Yeaman.

Unele instrumente mai bune pot fi la orizont. Studiile de fază 1 ar putea începe în 2012 cu un anticorp proiectat care acționează ca un bouncer puternic împotriva anticorpilor greșiți. Anticorpii acasă la aceiași receptori de acvaporină pe care anticorpii NMO îi favorizează și îi blochează.

Dar oprirea avansului bolii rezolvă doar o parte din puzzle-ul NMO.

In cele din urma, inversarea daunelor cauzate de NMO sau alte boli autoimune va necesita medicamente regenerative, iar celulele stem vor juca un rol cheie in acest sens, spune Yeaman. „Pentru a restabili sistemul nervos central, vom avea nevoie de ajutor regenerativ”.