• Articol complet
  • Cifre și date
  • Referințe
  • Citații
  • Valori
  • Reimprimări și permisiuni
  • Obțineți acces /doi/full/10.1080/17460441.2019.1559148?needAccess=true

Introducere: Strategiile combinatorii care utilizează farmacologia și terapia cu celule stem au apărut datorită potențialului lor în tratamentul bolilor legate de celulele epiteliului pigmentar retinian (RPE) și o varietate de surse diferite de celule stem au fost evaluate atât la modelele animale, cât și la oameni. Celulele RPE derivate din celulele stem embrionare umane (hESC) și celulele pluripotente induse de om (hiPSC) sunt deja în studii clinice, având o mare promisiune pentru tratamentul bolii maculare legate de vârstă (AMD) și a distrofiilor retiniene ereditare legate de RPE. S-au dezvoltat protocoluri extrem de eficiente pentru generațiile RPE, dar sunt încă consumatoare de timp și laborioase.

mici

Zonele acoperite: Autorii analizează bolile legate de RPE, precum și funcțiile cunoscute ale celulelor RPE în homeostazia retiniană. Autorii discută, de asemenea, molecule mici care vizează RPE in vivo precum și in vitro pentru a ajuta clinic diferențierea RPE de celulele stem pluripotente. Autorii bazează această revizuire pe căutările din literatură efectuate prin intermediul PubMed.

Opinia expertului: Folosind sisteme cu randament ridicat, tehnologia va oferi posibilitatea identificării și optimizării moleculelor/medicamentelor care ar putea duce la protocoale mai rapide și mai simple pentru diferențierea RPE. Acest lucru ar putea fi crucial pentru a avansa pentru a crea terapii personalizate bazate pe RPE mai sigure și mai eficiente.

Evidențierea articolului

hiPSC-urile și descendenții lor dețin un mare potențial pentru medicina regenerativă, ca terapie directă pentru terapia celulară și modelarea bolilor, precum și o platformă pentru screeningul medicamentelor.

Celulele RPE derivate din hESC de hiPSC sunt deja în studiul clinic pentru tratarea AMD și sunt foarte promitatoare pentru alte boli oculare, în special distrofiile ereditare în care trebuie efectuată corectarea genelor.

O cerință majoră pentru a efectua o terapie celulară eficientă în tulburările legate de RPE sunt protocoalele de diferențiere simple și rapide pentru generarea de celule RPE pure și funcționale. Cu toate acestea, majoritatea protocoalelor RPE utilizează de fapt factori de creștere care necesită mult timp și sunt laborioși.

Platformele bazate pe RPE încep să fie exploatate pentru screening-ul compusului de mare viteză pentru a identifica molecule mici cu proprietăți biologice adecvate pentru a accelera diferențierea către celulele RPE in vitro.

Progresele recente în domeniul biofarmaceutic de screening cu randament ridicat sunt de așteptat să stimuleze cercetarea în descoperirea de noi molecule mici în diferențierea hiPSC în viitor.

Această casetă rezumă punctele cheie conținute în articol.

Declarație de interes

Autorii nu au alte afiliații sau implicări financiare relevante cu nicio organizație sau entitate cu un interes financiar sau un conflict financiar cu subiectul sau materialele discutate în manuscris, în afară de cele dezvăluite.

Divulgări ale recenzorului

Evaluatorii colegi ai acestui manuscris nu au relații financiare sau de altă natură relevante de dezvăluit.