Un nou studiu medicamentos are ca rezultat o pierdere semnificativă în greutate la pacienții cu obezitate genetică rară

tratament

Anchetatorii ICAN, împreună cu colegii germani și Rhythm Pharmaceuticals au publicat recent date clinice de fază 2 în New England Journal of Medicine care detaliază modul în care noua terapie la doi pacienți cu obezitate genetică rară severă a permis scăderea substanțială și susținută în greutate pe parcursul a 12 săptămâni.

Acești doi pacienți aparțin unui grup foarte mic de oameni din întreaga lume pentru a adăposti mutații ale genei care codifică proopiomelanocortina (POMC), un hormon important în reglarea sentimentului de plenitudine și cheltuială energetică. Obezitatea genetică POMC provoacă foamete permanentă, rezultând obezitate severă de la o vârstă fragedă și pentru care nu există un remediu eficient. Această nouă terapie este capabilă să stimuleze corect calea hormonală care funcționează defectuos, generând senzații adecvate de plenitudine și sațietate. Prima pacientă în vârstă de 21 de ani cântărea 155 kg înainte de studiu (cu un IMC de 49,8) și a pierdut 51,0 kg, sau 33% din greutatea sa inițială pentru un IMC actual de 33,4, după tratamentul cu noul medicament timp de 42 de săptămâni. Pacienta 2 a primit medicamentul doar timp de 12 săptămâni și, până acum, a pierdut 13% din greutatea inițială inițială, cu pierderi susținute viitoare prevăzute cu administrarea continuă.

Pentru profesorul Karine Clément, acest medicament a avut, de asemenea, un impact enorm asupra bunăstării individuale a pacientului, „Acest tratament inovator este o ușurare pentru acești pacienți, a căror greutate a fost atât de dificil de controlat din cauza acestei boli genetice”.

Pe scurt, noul set de medicamente melanotidă a inversat durerile de foame permanente la cei doi pacienți cu deficit de POMC, rezultând o pierdere semnificativă în greutate. Această terapie arată promisiunea utilizării la pacienții cu alte defecte genetice ale căii leptină-melanocortină, pentru care nu există în prezent tratament. În plus, pacienții cu sindrom Prader-Willi (o altă obezitate genetică) pot răspunde la această terapie nouă și mai mulți astfel de pacienți sunt înscriși într-un studiu clinic de fază 2.

Sursă

Deficitul de proopiomelanocortină Tratat cu un agonist al receptorului Melanocortin-4
Peter Kühnen, Karine Clément, Susanna Wiegand, Oliver Blankenstein, Keith Gottesdiener, Lea L. Martini, Knut Mai, Ulrike Blume-Peytavi, Annette Grüters, Heiko Krude.
New England Journal of Medicine, 21 iulie 2016
Doi: 10.1056/NEJMoa1512693