KUVAN ® (dihidroclorură de sapropterină) Comprimate pentru uz oral sau Pulbere pentru soluție orală este un medicament administrat o dată pe zi împreună cu alimente. O rețetă completă necesită un studiu de medicamente pentru a determina dacă pacienții sunt receptivi.

dozare

  • Răspunsul la terapie este determinat de o reducere a nivelului de Phe din sânge după tratamentul cu KUVAN timp de până la 1 lună
  • În timpul studiului KUVAN, pacientul trebuie să mențină o dietă săracă în PH

KUVAN urmează un regim de dozare bazat pe greutate, care ia în calcul și vârsta pacientului în ecuație.

Administrare

  • KUVAN trebuie administrat o dată pe zi (la aceeași oră în fiecare zi), de preferință cu cea mai mare masă a zilei
  • Pudra KUVAN poate fi dizolvată în apă sau suc de mere sau amestecată într-o cantitate mică de alimente moi, cum ar fi sos de mere sau budincă
    • Comprimatele KUVAN pot fi zdrobite și administrate în același mod ca pulberea KUVAN sau pot fi înghițite întregi
    • Mănâncă sau bea amestecul în 30 de minute
  • Nivelurile de Phe din sânge trebuie monitorizate în mod regulat

Vezi complet Instructiuni de folosire pentru informații complete despre pregătirea și administrarea KUVAN.

Dozare

Doza inițială

  • Pacienți cu vârsta cuprinsă între 1 lună și 6 ani: Doza inițială recomandată este de 10 mg/kg administrată o dată pe zi
  • Consultați graficele de mai jos pentru opțiunile de dozare pentru sugari cu greutatea de 10 kg sau mai puțin
  • Pacienți cu vârsta de peste 7 ani: Doza inițială recomandată este de 10 până la 20 mg/kg administrată o dată pe zi

Ajustările dozei

  • Dacă Phe din sânge nu scade de la momentul inițial la 10 mg/kg pe zi, doza poate fi crescută la 20 mg/kg pe zi
  • Odată ce capacitatea de reacție a fost stabilită, doza de KUVAN poate fi ajustată în intervalul de 5 până la 20 mg/kg administrat o dată pe zi

KUVAN Dozare pulbere pentru sugari

  • Pentru pacienții care cântăresc 10 kg sau mai puțin, o doză de 10 mg/kg de pulbere KUVAN poate fi dizolvată în doar 5 ml sau mai puțin de apă sau suc de mere
  • Soluția poate fi administrată pe cale orală printr-o seringă de dozare orală

  1. KUVAN [prospect]. Novato, CA: BioMarin Pharmaceutical Inc; 2015.

  • Măsurătorile inițiale ale Phe din sânge trebuie luate chiar înainte de inițierea unui test de răspuns KUVAN

Doza inițială recomandată de KUVAN este de 10 mg/kg/zi administrată o dată pe zi. 1

Răspunsul la terapie este determinat de o modificare a nivelului de Phe din sânge după tratamentul cu KUVAN la 10 mg/kg/zi pentru o perioadă de până la 1 lună. 1

  • Nivelurile sanguine trebuie verificate după o săptămână de tratament cu KUVAN și periodic până la o lună
    Dacă nivelurile de Phe din sânge nu scad de la momentul inițial la 10 mg/kg/zi, doza poate fi crescută la 20 mg/kg/zi 1
  • Pacienții ale căror niveluri de Phe din sânge nu scad de la momentul inițial după o lună de tratament la 20 mg/kg/zi nu răspund, iar tratamentul cu KUVAN trebuie întrerupt la acești pacienți.

Reglarea dozei de KUVAN

Odată ce capacitatea de reacție la KUVAN a fost stabilită, doza de KUVAN poate fi ajustată în intervalul de 5 până la 20 mg/kg/zi în funcție de răspunsul la terapie. Dozele peste 20 mg/kg/zi nu au fost evaluate în studiile clinice. 1

După stabilirea dozei de KUVAN, este necesară o gestionare activă continuă a aportului alimentar de Phe, utilizând alimente medicale și surse naturale de proteine, pentru a asigura controlul Phe din sânge și un echilibru nutrițional adecvat. 1

Determinarea sensibilității KUVAN * 1

  • Utilizați KUVAN împreună cu gestionarea activă continuă a aportului alimentar de Phe, folosind alimente medicale și surse naturale de proteine ​​pentru a asigura controlul Phe din sânge și echilibrul nutrițional adecvat 1

Rețineți că este foarte important ca pacienții să își mențină dieta ca de obicei în perioada de încercare. Orice fluctuație a dietei poate împiedica stabilirea unui răspuns clar la KUVAN. 1

Nu toți pacienții răspund bine la KUVAN; cu toate acestea, pentru pacienții care nu prezintă o scădere a Phe din sânge după administrarea KUVAN, luați în considerare dacă boala, dieta, modificarea utilizării alimentelor medicale sau alți factori care afectează nivelul de Phe din sânge pot fi afectat rezultatele și rețineți că timpul până la răspuns variază în funcție de pacienți. 1 Subliniați întotdeauna pacienților că trebuie să-și continue dieta cu restricție Phe după ce răspunsul KUVAN a fost stabilit. 1

Scăderi mai mari ale nivelurilor de Phe din sânge au fost observate cu doze mai mari de KUVAN

Într-un studiu de extensie deschisă, de titrare forțată, multicentrică, de fază 3 (N = 80), pacienții cu vârste cuprinse între 8 și 49 de ani care au răspuns la tratamentul cu KUVAN au primit doze consecutive de KUVAN la 5, 20 și 10 mg/kg/zi în intervale de 2 săptămâni. Nivelul Phe din sânge a fost monitorizat după 2 săptămâni de tratament la fiecare nivel de doză. Dieta lor obișnuită a fost menținută pe tot parcursul studiului. Nivelul mediu de bază al Phe a fost de 844 µmol/L. 1

Modificări ale nivelului de Phe din sânge de la momentul inițial la pacienții cu PKU după doza de KUVAN * 26

KUVAN este acum disponibil în 2 formulări ușor de luat

KUVAN oferă o dozare convenabilă o dată pe zi în tablete ușor de luat pentru uz oral sau pulbere pentru soluție orală.

Comprimatele KUVAN și pulberea KUVAN conțin ambele 100 mg de sapropterină și se dizolvă în 4 până la 8 oz de apă sau suc de mere.

Alegeți formularea care funcționează cel mai bine pentru pacientul dumneavoastră.

Comprimate KUVAN pentru uz oral

    Comprimatele originale KUVAN oferă aceeași rezistență fiabilă la scăderea Phe cu care sunt obișnuiți pacienții dumneavoastră cu PKU

  • Doza convenabilă, o dată pe zi
  • Se dizolvă comprimatele în 4 până la 8 oz de apă sau suc de mere

    • Pulbere KUVAN pentru soluție orală

      Formularea cu pulbere KUVAN oferă o opțiune pentru sugari, pacienți tineri cu dificultăți în administrarea comprimatelor și adulți care sunt în deplasare. Fiecare pachet conține 100 mg de sapropterină și este egal cu 1 comprimat KUVAN

  • Doza convenabilă, o dată pe zi
  • Pregătire rapidă și ușoară
  • Se dizolvă complet în 15 secunde în 4-8 oz de apă sau suc de mere
  • Gust dulce cu aciditate mai mică
  • Pachete convenabile, ușor de transportat

    • INDICAŢIE

    Comprimatele pentru uz oral și pulbere pentru soluție orală KUVAN ® (diclorhidrat de sapropterină) sunt indicate pentru a reduce nivelurile de fenilalanină din sânge (Phe) la pacienții adulți și copii cu vârsta de o lună sau mai mare cu hiperfenilalaninemie (HPA) datorită reacției tetrahidrobiopterină (BH4-) Fenilcetonurie (PKU). KUVAN trebuie utilizat în asociere cu o dietă cu restricție Phe.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    Tratamentul cu KUVAN ar trebui să fie dirijat de către medici cunoscuți în tratamentul PKU. Expunerea prelungită la niveluri crescute de Phe din sânge poate duce la leziuni neurologice severe la pacienții cu PKU.

    Utilizarea KUVAN nu elimină necesitatea unei monitorizări atente a nivelurilor de Phe din sânge și a unui control alimentar continuu pentru a asigura un control adecvat al Phe și un echilibru nutrițional. Răspunsul la KUVAN poate fi determinat numai printr-un studiu terapeutic. Pacienții trebuie sfătuiți să își anunțe medicii în caz de supradozaj.

    Avertismente și precauții

    • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie: KUVAN nu este recomandat la pacienții cu antecedente de anafilaxie la KUVAN. Au apărut reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie și erupții cutanate. Semnele anafilaxiei includ respirație șuierătoare, dispnee, tuse, hipotensiune, înroșire, greață și erupții cutanate. Întrerupeți tratamentul cu KUVAN la pacienții care suferă de anafilaxie și inițiați un tratament medical adecvat. Continuați restricțiile alimentare cu Phe la pacienții care suferă de anafilaxie.
    • Inflamația mucoasei gastrointestinale superioare: Au fost raportate reacții adverse gastrointestinale (GI) care sugerează inflamația mucoasei GI superioare cu KUVAN. Reacțiile adverse grave au inclus esofagită și gastrită. Dacă nu sunt tratate, acestea ar putea duce la sechele severe, inclusiv strictură esofagiană, ulcer esofagian, ulcer gastric și sângerări, iar astfel de complicații au fost raportate la pacienții cărora li sa administrat KUVAN. Monitorizați pacienții pentru semne și simptome ale inflamației mucoasei GI superioare.
    • Hipofenilalaninemia: Unii pacienți cărora li se administrează KUVAN pot prezenta scăderi semnificative ale nivelurilor de Phe din sânge, iar copiii cu vârsta sub 7 ani tratați cu doze de 20 mg/kg pe zi de KUVAN prezintă un risc crescut de niveluri scăzute de Phe în sânge comparativ cu copiii cu vârsta de 7 ani și peste.
    • Monitorizarea nivelurilor de sânge în timpul tratamentului: Creșteri prelungite ale nivelurilor de Phe din sânge la pacienții cu PKU pot duce la leziuni neurologice severe, incluzând dizabilități intelectuale severe, întârziere în dezvoltare, microcefalie, vorbire întârziată, convulsii și anomalii de comportament. În schimb, nivelurile prelungite de Phe din sânge, care sunt prea scăzute, au fost asociate cu catabolism și descompunerea proteinelor endogene, care a fost asociată cu rezultate adverse de dezvoltare. Gestionarea activă a aportului de Phe din dietă și monitorizarea frecventă a Phe din sânge în timpul tratamentului cu KUVAN este necesară pentru a asigura un control adecvat al Phe și un echilibru nutrițional, în special la populația pediatrică.
    • Lipsa răspunsului biochimic la KUVAN: Nu toți pacienții cu PKU răspund la tratamentul cu KUVAN. Răspunsul biochimic la tratamentul cu KUVAN nu poate fi, în general, predeterminat prin teste de laborator (de exemplu, testare moleculară) și trebuie determinat printr-un studiu terapeutic (evaluare) al răspunsului KUVAN.
    • Interacțiuni cu Levodopa: Într-un program de supraveghere a siguranței după punerea pe piață pentru o indicație non-PKU, utilizând o altă formulare a aceluiași ingredient activ (sapropterină), au fost raportate o interacțiune cu levodopa care provoacă convulsii, exacerbarea convulsiilor, supra-stimulare și iritabilitate. Monitorizați pacienții cărora li se administrează levodopa pentru o modificare a stării neurologice în timpul tratamentului cu KUVAN.
    • Hiperactivitate: Au fost raportate rapoarte de hiperactivitate după punerea pe piață la administrarea KUVAN. Monitorizați pacienții pentru hiperactivitate.

    Reactii adverse

    • Cel mai comun: Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥4%) au fost cefaleea, rinoreea, durerea faringolaringiană, diareea, vărsăturile, tuse și congestia nazală.
    • Reacții adverse suplimentare raportate în legătură cu marketingul la nivel mondial: reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie și erupții cutanate, esofagită, gastrită, durere orofaringiană, faringită, durere esofagiană, durere abdominală, dispepsie, greață, vărsături și hiperactivitate.

    Interacțiuni medicamentoase suplimentare

    • Monitorizați frecvent nivelurile de Phe din sânge atunci când administrați concomitent KUVAN cu medicamente despre care se știe că inhibă metabolismul folatului, cum ar fi metotrexat, acid valproic, fenobarbital, trimetoprim.
    • Monitorizați pacienții pentru hipotensiune arterială atunci când administrați concomitent KUVAN cu medicamente despre care se știe că afectează vasorelaxarea mediată de oxid nitric, cum ar fi inhibitorii PDE-5, inclusiv sildenafil, vardenafil sau tadalafil.

    Pentru a raporta REACȚII ADVERSE SUSPECTATE, contactați BioMarin Pharmaceutical Inc. la 1-866-906-6100 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

    Vă rugăm să citiți informațiile complete de prescriere făcând clic aici.