pentru

Boala se caracterizează printr-o erupție cutanată pruriginoasă, care poate acoperi aproape toată pielea. Mâncărimea constantă, ca să nu spun nimic despre desfigurare, poate fi atât de insuportabilă încât mulți pacienți consideră sinuciderea. Nu a existat niciodată un tratament sigur și eficient.

Sâmbătă, rezultatele a două mari studii clinice ale unui nou medicament au oferit speranță aproximativ 1,6 milioane de adulți americani cu o formă necontrolată, moderată până la severă a bolii, dermatita atopică, care este un tip de eczemă.

Majoritatea pacienților care au primit medicamentul activ, dupilumab, în ​​locul unui placebo au raportat că mâncărimea a început să scadă în decurs de două săptămâni și a dispărut în câteva luni, pe măsură ce pielea lor a început să se curețe. Aproape 40 la sută dintre participanții la tratament au văzut că toate sau aproape toate erupțiile lor dispar.

Pentru unii, ușurarea a fost aproape instantanee.

„Am știut imediat că mă droghez” și nu placebo, a spus Daniela Velasco, planificatoare de evenimente în Playa del Carmen, Mexic. În câteva săptămâni, erupția urâtă roșie care îi acoperise 90% din corp era aproape dispărută. Chiar mai bine, a spus ea, „pentru prima dată nu am simțit deloc mâncărime”.

Înainte de a intra în proces, dna. Velasco, în vârstă de 36 de ani, a văzut 40 de medici despre boală și a încercat zeci de medicamente și tratamente, fără rezultat. Pentru a participa la studiu, ea a cheltuit mai mult de 95.000 de dolari pentru a zbura în mod regulat la Muntele Sinai din New York și a sta în hoteluri. Și-a dat seama că s-ar putea să primească un placebo, dar a știut, de asemenea, că, atunci când studiul s-a încheiat, toată lumea, inclusiv pacienții cu placebo, va putea obține medicamentul dacă procesul va avea succes.

Medicamentul blochează două molecule specifice ale sistemului imunitar care sunt supraproduse la pacienții cu această și alte boli alergice. Singurele efecte secundare au fost o ușoară creștere a conjunctivitei, o inflamație a membranei externe a ochiului și umflarea la locul injectării.

„Acesta este un studiu de referință”, a spus Dr. Mark Boguniewicz, expert în dermatită atopică la National Jewish Health și la Școala de Medicină a Universității din Colorado, care nu a fost implicat în studiu. „Pentru noi în cazul dermatitei atopice, intrăm într-o nouă eră”.

Studiile, care au durat 16 săptămâni și au implicat aproape 1.400 de persoane, au fost publicate în New England Journal of Medicine.

Dr. George D. Yancopoulos, președintele și directorul științific al Regeneron, care, în parteneriat cu Sanofi, produce medicamentul, a declarat că se așteaptă ca Administrația pentru Alimente și Medicamente să se pronunțe asupra dupilumab până pe 29 martie 2017. Numele de marcă al medicamentului va fi Dupixent . Agenția a acordat statutul de descoperire a drogurilor, care oferă dezvoltarea și revizuirea accelerată a medicamentelor pentru bolile grave sau care pun viața în pericol.

Dr. Yancopoulos a refuzat să speculeze prețul dupilumab, spunând doar că va fi „în concordanță cu valoarea medicamentului”. Este un medicament biologic, cel mai scump, și se injectează la fiecare două săptămâni.

Experții în dermatită atopică au declarat că au tânjit după un tratament sigur și extrem de eficient. În disperare, unii au prescris alte medicamente off-label, cum ar fi imunosupresoare puternice sau doze mari de steroizi, care sunt departe de a fi ideale deoarece, chiar dacă au ajutat, efectele lor secundare pot fi severe - insuficiență renală cu imunosupresoare, pierderea osoasă și chiar pauze psihotice cu steroizi cu doze mari.

Pacienții sunt nenorociți, Dr. A spus Boguniewicz. Pacientii si familiile noastre nu au dormit peste noapte, nu de zile sau saptamani, ci de luni sau ani.

Mulți medici nu oferă alte tratamente decât cremele și unguentele care nu opresc mâncărimea sau calmează erupția roșie și plânsă, a spus dr. Jonathan I. Silverberg de la Școala de Medicină Feinberg a Universității Northwestern și investigator principal într-unul dintre studii.

Mulți suferinzi se pot lega de situația avocatului apărător interpretat de John Turturro în seria HBO „The Night Of”. Suferă de dermatită atopică care a început pe picioare și picioare și s-a extins mai târziu pe gât și cap. La fel ca mulți pacienți, el încearcă tratamentul după tratament - băi de înălbire, acoperind erupția cutanată din Crisco și învelind-o cu folie de plastic, steroizi, medicină chineză. Îl zgârie cu bețișoare și dezgustă oamenii de lângă el. Dar totul fără niciun rezultat.

Astfel de experiențe explică entuziasmul pentru noul medicament, deși cercetătorii spun că ar dori să vadă date pe termen mai lung.

„Ceea ce vedem sunt câteva cifre de eficiență cu adevărat impresionante”, a spus dr. A spus Silverberg. Dar eficacitatea singură nu este suficientă. Profilul de siguranță este adevărata cheie. Tot ceea ce vedem arată într-adevăr grozav. ”

Dr. Jon M. Hanifin, profesor de dermatologie la Oregon Health and Science University și fondator al Asociației Naționale pentru Eczeme, a fost de acord. Deși nu este investigator principal în studiu, Dr. Hanifin a supravegheat îngrijirea unor pacienți înrolați în ea.

„Este minunat”, a spus el. „Mergem în cameră și pacienții zâmbesc. Acești pacienți sunt cei mai răi dintre cei mai răi. Viața lor a fost distrusă. ”

Dr. Yancopoulos a fost inspirat parțial să dezvolte medicamentul, deoarece tatăl său avea dermatită atopică severă, pe care a dezvoltat-o ​​la scurt timp după ce a suferit cancer pulmonar la 70 de ani.

„Mai mult decât cancerul și chimioterapia, această erupție și mâncărimea ei oribilă au început să-i domine viața și să-i distrugă calitatea”, a spus Dr. A spus Yancopoulos. „Iată un tip cu cancer pulmonar în stadiul IIIB - practic o sentință de moarte - și este mai îngrijorat și mai mizerabil în legătură cu pielea și mâncărimea lui.”

Unul dintre participanți la proces, Lisa Tannebaum, un harpist în vârstă de 53 de ani din Stamford, Conn., A fost atât de încântată încât a scris o scrisoare către Regeneron sugerând că o vor folosi înainte și după fotografii în reclame. Ea a dezvoltat o formă severă a bolii în urmă cu 14 ani și a încercat tot ce se poate imagina în medicina convențională și alternativă fără ajutor - diete specializate, medicamente imunosupresoare, îmbrăcăminte specială, băi de înălbitor. Chiar și i s-au îndepărtat umpluturile de aur din dinți pe baza teoriei că ar putea provoca un răspuns alergic, dar fără rezultat.

„Era ca în fiecare zi când aveam iedera otrăvitoare și furnici de foc asupra mea”, a spus ea. „Nu dormi deloc. Nu poți ieși, ai infecții cu stafilococ tot timpul ”, deoarece bariera de protecție a pielii este ruptă de erupție. "Nu mi-am putut conduce copiii la școală, deoarece mâncărimea a fost atât de gravă. Nu mi-am putut pune mâinile pe volan."

Acum, ea cântă din nou și va cânta la harpă la Carnegie Hall pe oct. 30.

Herb Bull, în vârstă de 71 de ani, un om de știință Merck pensionat din Westfield, N.J., a avut dermatită atopică ușoară de ani de zile până acum trei ani, când a luat o schimbare în rău. Erupția i-a acoperit întregul corp. Somnul era imposibil, mâncărimea unui chin constant. Chiar și mersul pe jos a fost dificil.

„Avea leziuni plângătoare pe tot corpul”, a spus medicul său, Dr. Emma Guttman-Yassky, investigator principal în proces și profesor de dermatologie și imunologie la Școala de Medicină Icahn din Muntele Sinai.

„Am crezut că aș putea să renunț și să mor”, a spus dl. A spus Bull.

A durat luni de zile până când medicamentul a funcționat, a spus el, dar când a funcționat, schimbarea a fost miraculoasă. Erupția și mâncărimea lui au dispărut.

Noul medicament, dl. Bull mi-a salvat viața.