Simptome clinice

rețeaua

(înainte de tratament)

Biochimic

% Activitate BCKD

Clasic

Debut neonatal, hrană slabă, letargie, tonus modificat, cetoacidoză, convulsii. Simptomele apar adesea înainte de a învăța rezultatele BNS. Testarea prenatală la frații cu risc poate permite intervenția dietetică la naștere. Aproape toate datorate mutațiilor din subunitățile E1 BCKD

↑↑ allo-ILE, BCAA, BCKA

Intermediar

Eșecul de a prospera, cetoacidoza și întârzierea dezvoltării; simptomele clasice pot apărea în timpul bolilor catabolice/stresului

↑ allo-ILE, BCAA, BCKA

Intermitent

Dezvoltare timpurie normală, ataxie episodică/cetoacidoză, simptome severe pot fi precipitate de boli catabolice/stres. Poate fi ratat de MS/MS NBS

BCAA normal, BCKA când este asimptomatic

Tiamina (B1) receptivă

Similar cu intermediarul. Adesea datorită mutațiilor subunității E2 BCKD

↑ allo-ILE, BCAA, BCKA ↓ BCKA și/sau BCAA cu terapia cu tiamină

Deficitul de lipamidă dehidrogenază

Perioada normală neonatală, eșecul prosperării, hipotonie, acidoză lactică, întârziere în dezvoltare, tulburări de mișcare. Datorită mutațiilor în subunitatea E3 BCKD - ​​o componentă atât a piruvatului dehidrogenază, cât și a-cetoglutaratului dehidrogenazei

BCAA și BCKA moderate, ↑ α-cetoglutarat, piruvat

Test/simptom de laborator

Simptomatic

Pre-simptomatic/tratat

MS/MS NBS pe pete de sânge

↑↑ BCAA, în special LEU;

Raport LEU: PHE> 4,5-5

Vârsta de 24 de ore: ușoară ↑ la ↑ BCAA

Tratat cu un control bun: normal sau ușor ↑ BCAA

Aminoacizi plasmatici

↑↑ BCAA (în special LEU), allo-ILE prezent; fără TX, VAL și ILE pot deveni normale sau scăzute. Pe măsură ce LEU crește, vedeți scăderi în alte AA esențiale și neesențiale

normal sau ușor ↑ BCAA; allo-ILE prezent

++ după ziua 2-3 a vieții

Analiza acidului organic din urină

normal sau ușor ↑

Cetonurie (beton ceto urină)

Letargie, apnee intermitentă, opistoton

Miros de sirop de arțar (în urină)

+ de obicei cu 72+ ore, (prima dată în cerumen după 12-24 ore)

Iritabilitate, hrană slabă

Coma, insuficiență respiratorie la 7-10 zile de viață fără tratament

Nutrient

Recomandare

Sursă

LEU

Aport suficient pentru a permite sinteza adecvată a proteinelor pentru creșterea, repararea și întreținerea sănătății și pentru a atinge nivelurile de LEU în intervalul de tratament recomandat.

Alocația LEU depinde, de asemenea, de activitatea reziduală BCKD, vârstă, greutate, sex, stadiul de viață și starea de sănătate a individului cu MSUD.

La nou-născut, aportul recomandat este: 40-100 mg LEU/kg/zi

La sugari: lapte matern sau formulă pentru sugari cu conținut cunoscut de LEU

La copii și adulți: alimente precum fructe/legume, unele cereale/cereale care sunt de obicei sărace în proteine ​​și pentru care există un conținut cunoscut de LEU

PRO

DRI 1

Plus 20-40% suplimentar dacă se utilizează un aliment medical pe bază de aminoacizi

VAL, ILE

VAL și ILE sunt aminoacizi esențiali și pot fi necesari suplimentarea atunci când BCAA-urile sunt restricționate pentru a atinge nivelurile sanguine adecvate de LEU. Pentru a promova anabolismul LEU, atunci când nivelul sanguin al LEU este ridicat, este necesară suplimentarea suplimentară a VAL și ILE

KCAL

DRI 1

Alți nutrienți, minerale și vitamine 5

DRI 1

1 Pentru vârstă, dimensiune, sex și etapa vieții. Cerințele se modifică cu boli/afecțiuni catabolice

2 soluții de 1% sunt convenabile pentru adăugarea la hrana medicală atunci când este necesară suplimentarea

3 Alimentele gratuite conțin PRO/BCAA puțin sau deloc detectabile și constau în principal din zaharuri, amidon pur și/sau grăsimi

4 Alimentele cu conținut scăzut de proteine ​​modificate includ paste și produse de patiserie în care boabele/făina cu proteine ​​mai înalte sunt înlocuite cu amidon fără proteine.

5 Sunt incluși acizii grași esențiali și DHA, Vit D, Vit A, Ca, Fe, Zn, Se

6 Majoritatea alimentelor medicale fără BCAA sunt completate suficient cu nutrienții și micronutrienții care pot fi deficienți într-o dietă săracă în BCAA. Respectarea prescrierii complete a alimentelor medicale este importantă pentru îndeplinirea acestor cerințe nutritive. În plus, există unele alimente medicale care au fost modificate pentru a îmbunătăți gustul, pentru a scădea KCAL sau volumul pentru a crește conformitatea, care poate avea suplimentarea insuficientă a unor micronutrienți, vitamine și minerale

VÂRSTĂ /

ETAPĂ

NUTRIENT

Total PRO 6 g/kg

ENERGIE 7 kcal/kg

SĂRBĂTORII LA 3 - 6 - 2

>4 ani

VÂRSTĂ /

ETAPĂ

Sarcina 9,10 și POSTPARTUM (MSUD clasic)

Primul trimestru 10

Al 2-lea trimestru

Al treilea trimestru

Postpartum

Dacă nu alăptați, reveniți la consumul pre-sarcină 11

Alăptarea

Aportul în timpul alăptării trebuie să fie aproximativ același ca în al treilea trimestru

Surse: G.43; G.50; G.39; F.426; F.3481; F.102; F.3482; F.3483, Rezumatul grupului nominal și anchetele Delphi

1 Pentru persoanele cu MSUD clasic, în special în copilărie, utilizarea conținutului de LEU al produselor alimentare/formulelor pentru sugari este mai precisă decât să se bazeze pe conținutul PRO rotunjit.

2 Persoanele cu „MSUD clasic” tolerează aportul BCAA și PRO intact la capătul inferior al intervalului.

3 Aportul efectiv trebuie ghidat și ajustat pe baza rezultatelor din aminoacizi din plasmă și monitorizarea antropometrică.

4 Sursele VAL și ILE provin din PRO intact și posibilă suplimentare a aminoacizilor (individuali).

5 Estimat de la a dieta mixta să fie de aproximativ 60 mg LEU per gram intact PRO

6 Combinație de PRO intact (care oferă cerințe sporite pentru BCAA) și echivalenți PRO din alimentele medicale pe bază de aminoacizi

7 Recomandări privind consumul de energie de la naștere până la 8 DRI (Cerințe zilnice de consum) se bazează pe vârstă, sex, nivel de activitate și IMC - vezi:

9 Femeile care sunt 10 Femeile ar putea avea nevoie să-și ajusteze aportul actual pentru a atinge nivelurile plasmatice adecvate de BCAA dacă dieta nu a fost respectată strict la momentul concepției. BCAA, PRO și necesitățile energetice încep să crească spre sfârșitul primului trimestru

11 A se vedea textul ghidului MSUD pentru recomandări privind travaliul/nașterea și perioadele imediate post-partum

Diagnosticul nutrițional

(Problemă)

În legătură cu

(Etiologie)

După cum demonstrează

(Semne si simptome)

Pe baza constatărilor evaluării, specificați problemele curente legate de nutriție care trebuie abordate prin managementul nutriției.

Identificați cauza (cauzele) cea mai relevantă sau factorii de risc care contribuie la problema specifică. Etiologia este de obicei ținta intervenției nutriționale.

Enumerați date subiective și obiective care caracterizează problema specifică și sunt, de asemenea, utilizate pentru a monitoriza intervenția și rezultatele nutriționale.

Exemple de probleme nutriționale specifice:

Exemple de cauze fundamentale ale problemei:

Exemple de date utilizate pentru a determina și monitoriza problema:

Domeniul de admisie

Aport excesiv de proteine

Aport insuficient de proteine

Aportul de tipuri de proteine ​​sau aminoacizi incompatibil cu nevoile (specificați)

Consum excesiv de energie prevăzut

Aportul de energie suboptim estimat

Aport excesiv de grăsimi

Aport inadecvat de grăsimi

Infuzie de nutriție enterală excesivă

Infuzie de nutriție enterală inadecvată

Compoziția nutrițională enterală incompatibilă cu nevoile

Domeniul clinic

Utilizarea deficitară a nutrienților

Valori de laborator modificate legate de nutriție

Interacțiunea dintre alimentele și medicamentele

Rata de creștere sub cea așteptată

Domeniul comportamental-de mediu

Deficitul de cunoștințe legate de alimentație și nutriție

Aderența limitată la recomandările legate de nutriție

Acces limitat la alimente

Factori de consum

Lipsa consumului de alimente medicale

Consumul suboptim de alimente medicale

Aport excesiv de (specificați alimente sau băuturi)

Factorii furnizorului

Rețeta nutrițională nu mai satisface nevoile de proteine

Rețeta nutrițională nu mai satisface nevoile energetice

Factorii subiacenți ai bolii

Nou diagnostic de MSUD

Restricția LEU, VAL și ILE necesară pentru tratamentul MSUD

Boală sau infecție acută

Apetit slab din cauza (specificați)

Cunoașterea pacientului/îngrijitorul și factorii de comportament

Alegerile alimentare suboptimale

Lipsa de cunostinte

Aderența limitată la recomandările terapiei dietetice

Prezentare la clinică pentru educație nutrițională inițială

Factori de acces

Lipsa resurselor financiare pentru alimentele medicale și alimentele cu conținut scăzut de proteine

Lipsa asigurării medicale

Terță parte inadecvată sau refuzul acoperirii pentru alimentele medicale sau alimentele cu conținut scăzut de proteine

Lipsa accesului la resurse sau îngrijire

Din teste biochimice

Valoarea de laborator comparată cu norma sau obiectivul (specificați) (de exemplu, LEU plasmatic de 300 µmol/L)

Aminoacizi plasmatici anormali (specificați)

Prezența cetonelor în urină

Test DNPH pozitiv

Din antropometrie

Model de creștere, greutate, greutate-înălțime sau IMC în comparație cu standardele (specificați)

Creșterea/pierderea în greutate (specificați schimbarea în greutate) în trecut (specificați intervalul de timp)

Din examen clinic sau medical sau din istorie

Nou diagnostic de MSUD

Deficiență EFA (semn fizic sau valoare de laborator)

Din istoria dietei

Aport estimat sau calculat din înregistrarea dietei sau din rechemarea dietei, comparativ cu recomandarea sau prescripția nutrițională a individului (specificați)

Din Raportul pacientului

Lipsa verbală de abilități sau înțelegere pentru a pune în aplicare recomandările nutriționale

Lipsa aprecierii pentru importanța efectuării modificărilor legate de nutriție

Lipsa sprijinului social sau familial

Conținutul tabelului se bazează pe terminologia procesului de îngrijire a nutriției (NCP) dezvoltată de Academia de nutriție și dietetică. NCP utilizează următoarea structură pentru documentarea problemelor nutriționale: diagnosticul nutrițional (Problemă), legat de (Etiologie) și după cum reiese din (Semne și simptome). Exemplele enumerate identifică preocupări specifice MSUD și sunt grupate în domenii: admisie, clinică și comportamentală-de mediu. Problemele identificate pot fi legate de orice etiologie și pot fi evidențiate de orice semne și simptome dintr-un domeniu.

Măsuri de domeniu

Copii
(0-2

Rezultatele fizice, creșterea și rezultatele de laborator ar trebui să fie în limite normale pentru vârstă, sex și stadiu de viață, cu excepția nivelurilor sanguine de BCAA 5

Evaluarea nutrițională și consiliere

(aportul alimentar 3 și analiza nutrienților, constatări fizice legate de nutriție, consiliere nutrițională, educație dietetică)

Săptămânal până la lunar

Lunar la fiecare 6 luni

La fiecare 6-12 luni

La fiecare 6-12 luni

Lunar până pe trimestru

La 6 săptămâni postpartum, apoi la fiecare 6 luni

Contact intermediar nutrițional

(ajustarea dietei pe baza nivelurilor de BCAA din sânge sau consiliere la clinică sau prin telefon/comunicare electronică)

De două ori pe săptămână la săptămânal

Săptămânal până la lunar

Săptămânal până la lunar

O dată la două ori pe săptămână

Săptămânal până la lunar

(greutate, lungime sau înălțime, greutate pentru lungime sau IMC, circumferința capului până la 36 de luni și așa cum este indicat)

La fiecare vizită la clinică; includ circumferința capului

La fiecare vizită la clinică; include circumferința capului până la vârsta de 4 ani

La fiecare vizită la clinică

La fiecare vizită la clinică

La fiecare vizită la clinică; includ creșterea fătului

La fiecare vizită la clinică; evaluează creșterea descendenților în timpul alăptării

Evaluarea stării biochimice (monitorizare și rutină) 4

(plasmă, ser sau sânge integral) 5

Zilnic, până la stabilizare. O dată la două ori pe săptămână până la 6 luni, apoi săptămânal

Valină, izoleucină, aloisoleucină

(plasmă, ser sau sânge integral) 5

Zilnic, până la stabilizare. O dată la două ori pe săptămână până la 6 luni, apoi săptămânal

a-cetoacizi (sau cetone) 6

Zilnic, până la stabilizare. O dată la două ori pe săptămână până la 6 luni, apoi săptămânalSăptămânal până la 24 de luni, apoi lunarLunarLunar

Aminoacizi, plasmă (panou complet)

LunarLunar până la 24 de luni, apoi la fiecare 6 luniCu fiecare vizită/evaluare a cliniciiCu fiecare vizită/evaluare a cliniciiCu fiecare vizită/evaluare a clinicii

Cu fiecare vizită/evaluare a clinicii

Număr total de sânge (CBC)

Evaluarea stării biochimice (condiționată) 7

Când evaluarea nutrițională indică respectarea slabă a dietei sau consumul inadecvat de alimente medicale sau a existat consumul unui aliment medical incomplet, semne clinice/simptome de inadecvare nutrițională, inclusiv o creștere slabă sau boli intercurente grave sau decompensare metabolică, acești indici de laborator trebuie evaluați . Dacă valorile de laborator sunt anormale, reevaluarea analiților specifici trebuie programată în termen de o lună de la intervenție.

Radiologic

(Absorptiometrie cu raze X cu energie duală)

n/ALa fiecare 3 până la 5 ani începând de la vârsta de 8 ani dacă este scăzută vitamina D sau fracturi frecventeDacă este scăzută vitamina D sau fracturi frecvente