Medicina personalizată se bazează frecvent pe tratamente medicamentoase care sunt mai scumpe decât alte terapii mai tradiționale. Aceste tipuri de medicamente noi vizează în general afecțiunile care sunt mai răspândite în țările dezvoltate, unde există o piață largă în ceea ce privește potențialii pacienți și capacitatea de cumpărare. Din câte știm, nu există nicio experiență a acestui tip de abordare utilizată pentru a aborda condiții a căror prevalență este mai mare în țările mai puțin dezvoltate. Ar fi interesant să se facă medicamente personalizate accesibile țărilor cu venituri mai mici, astfel încât acestea să poată beneficia și de noile avantaje.

medicina

O contribuție clară a medicinei personalizate este că își propune să abordeze informațiile imperfecte legate de diagnostice și eficacitate care generează incertitudini în domeniul asistenței medicale. Medicina personalizată reduce incertitudinea identificând mai clar acei pacienți care vor răspunde mai bine la tratament și stabilind ținte terapeutice noi și mai specifice. Cu toate acestea, medicina personalizată ar putea avea, de asemenea, „efectul secundar” al introducerii efectelor nedorite în sistem, în sensul că noi boli sunt aparent create pe baza unei mutații genetice identificate. Producătorii intenționează să clasifice mutațiile stării generale ca potențiale boli orfane noi (prevalență mai mică de 50 de cazuri la 100.000 de persoane), ceea ce, în consecință, ar atrage o recompensă mai mare din partea autorităților sanitare în ceea ce privește prețurile mai mari pentru noua terapie și politici de rambursare probabil mai bune. Desigur, acest proces ar implica costuri mai mari pentru sistemele publice de sănătate. Cu toate acestea, acest lucru nu este nimic nou, deoarece acest compromis între rezultatele îmbunătățite pentru sănătate și costurile mai mari pentru sănătate este deja o practică obișnuită.

În ultimul deceniu, noi teste, în mare parte genetice, au câștigat acces pe piață. În prezent, există peste 1.800 de teste genetice care ajută la definirea și clasificarea bolilor și pacienților noi [4]. Unele teste aparțin domeniului așa-numitelor teste însoțitoare, adică trebuie aplicate pacienților înainte de administrarea unui anumit medicament pentru a vă asigura că aceștia sunt candidatul potrivit pentru a primi acel medicament. Alte teste nu aparțin acestei categorii, iar legătura lor cu tratamentul medicamentos nu este la fel de restrânsă. În ambele cazuri, presiunea de a crește numărul de proceduri de diagnostic continuă să crească și efectele, în general asupra bugetelor spitalelor, devin o preocupare. Luați în considerare cazul unei condiții de prevalență scăzută pentru care este disponibil un test genetic pentru a identifica răspunsuri mai bune la un anumit tratament. Tratamentul bolii respective ar recomanda administrarea prealabilă a testului oricărui pacient suspectat de boală. Acest lucru ar necesita ca, pe lângă costurile de tratament personalizate ale celor mai buni respondenți, costurile testului să fie aplicate întregii populații de pacienți. În funcție de costurile testelor și terapiilor, acest mod de a face față bolii poate atrage costuri excesiv de mari, ceea ce face ca aplicarea medicamentului personalizat să nu fie recomandabilă [5].

Literatura economică nu este pe deplin concludentă cu privire la faptul dacă medicina personalizată duce fie la economii globale, fie la creșterea costurilor în bugetele pentru sănătate. În mod clar, există unele domenii în care combinația de teste și terapii personalizate va genera economii în gestionarea bolii (de exemplu, testul KRAS în cancerul colorectal economisește costuri și îmbunătățește rezultatele asupra sănătății). Cu toate acestea, în alte domenii, aplicarea medicamentului personalizat va crește cu siguranță costurile pentru sănătate, deși va contribui simultan la îmbunătățirea sănătății. În aceste cazuri, pentru a adopta decizii ghidate eficient, va fi necesar să se dezvolte evaluări economice adaptate fiecărui caz particular.

În ceea ce privește aplicarea evaluării economice la medicina personalizată, dezvoltarea unei astfel de analize este departe de a fi simplă. Caracteristicile specifice proceselor de evaluare (în principal evaluarea legăturilor dintre rezultatele testelor și rezultatele finale ale sănătății) necesită tehnici din ce în ce mai complexe pentru a evalua eficacitatea finală a tehnologiilor studiate, precum și eficiența acestora [2]. În prezent, multe cercetări sunt întreprinse în acest domeniu, după cum se poate observa în literatură și în panourile de discuții ISPOR.

Până în prezent, testele genetice, inclusiv kiturile de reactivi necesare pentru punerea lor în aplicare, nu au primit atenția pe care ar trebui să le acorde consecințele lor asupra deciziilor terapeutice derivate din rezultatele lor. Calitatea unui test depinde de sensibilitatea și specificitatea acestuia pentru a clasifica pacienții împreună cu caracteristicile sale inerente (ușurința aplicării atât la pacienți, cât și în laboratorul în care sunt obținute rezultatele) [5]. Creatorul unui test de diagnostic garantează valoarea acestuia prin intermediul marcajului CE; interesant, marca CE este întotdeauna o certificare autoevaluată. Astfel, s-ar părea că ar trebui alocate mai multe eforturi și resurse pentru validarea externă a calității unor astfel de teste, reducând astfel unele incertitudini inerente și asimetriile informațiilor.

Marcajul CE a devenit o cerință pentru accesul pe piață în Uniunea Europeană (UE). Această marcă trimite un semnal pozitiv de calitate către piață, permițând producătorilor să comercializeze noul test mai profitabil. Mai mult, laboratoarele spitalelor și-au dezvoltat și testele de „bucătărie proprie”, adică folosesc unii dintre reactivii comerciali, teste și truse pentru a le combina în felul lor pentru a diagnostica bolile. În aceste cazuri, o evaluare a calității rezultatului final poate fi chiar mai mult supusă incertitudinilor și variabilității mai largi și, din nou, ar fi de dorit o evaluare externă.

În unele cazuri, laboratoarele industriale dezvoltă un test împreună cu un nou medicament potrivit pentru un grup de pacienți. Aceste teste, atunci când sunt comercializate împreună cu medicamentul, se numesc teste însoțitoare. Anterior, un studiu clinic trebuie să fi demonstrat că pacienții pot fi identificați prin test și că tratamentul este adecvat pentru ei. Acest proces poate necesita o perioadă mai lungă decât de obicei pentru a evalua în comun valoarea inovației. Apoi, după aprobarea dovezilor, în cazul UE, Agenția Medicală Europeană (EMA) ar lega testul și medicamentul și ar autoriza noile tehnologii comune.

Cu toate acestea, pentru bolile cu opțiuni terapeutice limitate, au fost aplicate mecanisme de acces timpuriu. Un exemplu este aprobarea recentă pe piață de către EMA în 2014 a Vynfinit®, împreună cu cei doi agenți de diagnostic Folcepri® și Neocepri® (toți sunt medicamente orfane desemnate), care vizează cancerul ovarian rezistent la platină. Conform explicației proprii a EMA, această aprobare „ilustrează tendința actuală către dezvoltarea de medicamente destinate anumitor populații de pacienți, care se bazează pe o mai bună înțelegere a mecanismelor moleculare de bază ale bolii. Prin vizarea anumitor grupuri de pacienți care sunt susceptibile să răspundă mai bine la un tratament, rata de răspuns în populația tratată poate fi îmbunătățită și tratamentul poate fi evitat la pacienții care este puțin probabil să răspundă la tratament, evitându-le potențialele efecte secundare ”[6].

Trebuie să subliniem că procesele naționale de autorizare a prețurilor și de rambursare sunt mai complexe, întrucât organismele de reglementare în domeniul sănătății trebuie să evalueze nu numai eficacitatea medicamentului - așa cum a fost în mod tradițional cazul -, ci și puterea discriminatorie (adică, clasificarea pacienților potențiali pentru a primi medicamentul) testului ca etapă prealabilă pentru a înțelege rezultatele finale ale sănătății. Testul plus pachetul de medicamente trebuie comparat cu standardul de îngrijire fără nicio stratificare anterioară a pacienților, ceea ce face procesul de evaluare mai greoi. De asemenea, s-a recunoscut că o astfel de autorizare comună va oferi producătorului puterea de monopol, deoarece nu poate fi utilizat niciun alt test alternativ pentru identificarea pacienților care suferă de afecțiune înainte de tratamentul cu noul agent.

Dezvoltarea rapidă a noilor teste genetice ilustrează posibilitățile deschise de genomică pentru a înțelege mai bine biologia umană și pentru a identifica noi ținte terapeutice. Cu toate acestea, trebuie să fim conștienți de riscurile de a avea prea multe teste ușor diferite, cu o valoare terapeutică mică. Pe de o parte, în termeni generali, este bine ca în orice zonă emergentă să aveți o mulțime de surse diferite de informații; totuși, pe de altă parte, această abundență de teste poate fi percepută și ca o strategie provocatoare utilizată de producători pentru a se diferenția artificial - atât în ​​ceea ce privește testele, cât și în ceea ce privește noile terapii - pentru a-și crește puterea de piață și profiturile.

În concluzie, observăm că managementul curent medical al proceselor bolii se bazează pe mai multe proceduri de diagnostic, inclusiv unele care sunt de natură genetică, care permit stabilirea unui plan terapeutic. Datorită incertitudinii inerente în ceea ce privește validitatea rezultatelor testelor (fals pozitive și negative negative) și eficacitatea tratamentului, rămâne încă ambiguă dacă medicina personalizată este cea mai bună alegere pentru toate condițiile [2]. De exemplu, există unele cazuri raportate de pacienți care răspund la tratamente oncologice, în ciuda faptului că au fost clasificați anterior prin teste genetice ca neindicați pentru a primi acea terapie specială. Acest fapt duce la faptul că unii medici au îndoieli consistente cu privire la modul de gestionare a unor pacienți. Mai mult, întrucât această nouă abordare implică cheltuieli suplimentare în multe cazuri, schimbarea paradigmei de la gestionarea tradițională a bolilor la medicina personalizată ar trebui să se bazeze nu numai pe potențialele câștiguri de sănătate, ci și pe informații derivate dintr-o analiză economică a acestor noi tehnologii. Medicina personalizată nu este încă un panaceu; în opinia noastră, implementarea sa necesită evaluare interdisciplinară de la caz la caz.

Referințe

Rogowski, W., Payne, K., Schnell-Inderst, P., Manca, A., Rochau, U., Jahn, B., Alagoz, O., Leidl, R., Siebert, U.: Concepts of ' „Personalizare” în medicina personalizată: implicații pentru evaluarea economică. PharmacoEconomics (2014). doi: 10.1007/s40273-014-0211-5

Hatz, M.H.M., Schremser, K., Rogowski, W.H .: Medicina individualizată este mai rentabilă? O revizuire sistematică. Pharmaco. Economie 32, 443–455 (2014)

Trusheim, M.R., Berndt, E.R., Douglas, F.L .: Medicina stratificată: implicații strategice și economice ale combinării medicamentelor și biomarkerilor clinici. Nat Rev Drug Discov 6, 28793 (2007)

Antoñanzas, F., Rodríguez-Ibeas, R., Hutter, M.F., Lorente, R., Juárez, C., Pinillos, M.: Testarea genetică în Uniunea Europeană: contează evaluarea economică? Eur J Health Econ 12(5), 651-662 (2012)

Antoñanzas, F., Juárez-Castelló, C.A., Rodríguez-Ibeas, R.: Câteva economii în medicina personalizată și predictivă. Eur J Health Econ (2014). doi: 10.1007/s10198-014-0647-8

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA): EMA recomandă aprobarea unui nou tratament pentru cancerul ovarian rezistent la platină, împreună cu diagnosticul însoțitor. Disponibil la http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/03/news_detail_002051.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1, accesat la 28 noiembrie 2014

Informatia autorului

Afilieri

Universitatea din La Rioja, Logrono, Spania

Fernando Antoñanzas, Carmelo A. Juárez-Castelló și Roberto Rodríguez-Ibeas

Puteți căuta acest autor și în PubMed Google Scholar

Puteți căuta acest autor și în PubMed Google Scholar

Puteți căuta acest autor și în PubMed Google Scholar