bolile
 Siguranța și validitatea științifică a acestui studiu sunt responsabilitatea sponsorului și a anchetatorilor studiului. Enumerarea unui studiu nu înseamnă că a fost evaluat de S.U.A. Guvernul federal. Citiți responsabilitatea noastră pentru detalii.

  • Detalii de studiu
  • Vizualizare tabulară
  • Rezultatele studiului
  • Declinare de responsabilitate
  • Cum să citiți o înregistrare de studiu

Stare sau boală Intervenție/tratament Fază
Boli renale polichistice dominante autosomale (ADPKD) Comportamental: reglarea dietei și a apei Faza 2 Faza 3

Boala renală polichistică autosomală dominantă (ADPKD) este cea mai frecventă boală renală ereditară, cu aproximativ 600.000 de persoane afectate în Statele Unite și 12.5 milioane de persoane la nivel mondial. Până în prezent, nu a fost aprobat niciun tratament modificator al bolii pentru tratamentul ADPKD.

Arginina vasopresina (AVP) este un jucător cheie în extinderea chistului și progresia bolii. S-a stabilit că pacienții cu ADPKD au niveluri mai ridicate de AVP în comparație cu controalele sănătoase. Suprimarea, blocarea sau eliminarea AVP încetinește progresia chistului. Inhibarea receptorilor AVP-V2 controlează progresia bolii atât la modelele animale, cât și la oameni, la fel ca și eliminarea genetică a vasopresinei la șobolanul rinichi polichistic (PCK). Aceste dovezi indică faptul că AVP ar putea fi o țintă promițătoare pentru intervenția terapeutică. Din păcate, singurul medicament testat clinic care blochează receptorul AVP-V2 (Tolvaptan) este asociat cu efecte secundare, inclusiv hipernatremie, hiperuricemie și enzime hepatice crescute. O abordare terapeutică ideală pentru a ținti AVP la pacienții cu ADPKD ar fi sigură, ușor de administrat și ar putea fi adoptată la începutul procesului bolii pentru a preveni afectarea renală permanentă. Aportul ridicat de lichide prezintă un astfel de tratament posibil și s-a demonstrat că suprimă nivelurile plasmatice de AVP și progresia lentă a chistului într-un model animal de boală renală polichistică. Cu toate acestea, respectarea unei diete cu aport ridicat de lichide este dificil de menținut în practica clinică.

Pentru a aborda această provocare de aderență, anchetatorii au dezvoltat o abordare treptată a combinării unei diete osmolare scăzute (proteine ​​și sare sărace) cu aport ajustat de apă, cu scopul de a reduce cantitatea de apă necesară pentru a suprima secreția AVP. Obiectivul principal al acestei propuneri este de a evalua dacă această intervenție poate suprima secreția de vasopresină la pacienții cu ADPKD precoce. Supresia vasopresinei va fi evaluată prin măsurarea nivelurilor de copeptină, care s-au dovedit a fi un marker surogat de încredere pentru concentrația AVP circulantă.

Rațiunea acestei propuneri se bazează pe faptul că o parte din dificultatea de a menține un nivel scăzut de AVP cu ingestia zilnică de apă este consumul unei diete care generează un număr mare de osmoli; încărcătura osmolară ridicată stimulează secreția de vasopresină pentru a menține homeostazia apei. Prin urmare, combinarea unei diete osmolare scăzute cu aportul de apă ajustat s-ar putea dovedi a fi suficientă pentru a suprima secreția de vasopresină în cadrul clinic. Anchetatorii propun următoarele:

Scop specific: Să efectueze un studiu controlat randomizat pentru a evalua efectul unei diete osmolare scăzute și a intervenției cu aport ridicat de apă asupra secreției de vasopresină, osmolalității urinei și excreției zilnice de solut la pacienții adulți cu ADPKD. Anchetatorii au emis ipoteza că o dietă osmolară scăzută, combinată cu aportul de apă ajustat, va reduce nivelul seric al copeptinei și excreția zilnică totală de solut la pacienții cu ADPKD în comparație cu brațul de control.

Pentru a atinge obiectivele cercetării, propunerea actuală se bazează pe expertiza existentă la Tufts Medical Center în efectuarea de studii clinice controlate la pacienții cu ADPKD.

Rezultatele așteptate includ identificarea unei intervenții relevante, sigure, ușor tolerabile și accesibile, care poate suprima secreția de vasopresină la pacienții cu ADPKD la începutul procesului de boală; abordarea în etape propusă de combinare a unei diete osmolare scăzute și a aportului ajustat de apă are premisa de a reduce cantitatea de apă necesară pentru a suprima secreția AVP și a încetini progresia acestei tulburări devastatoare.

Scopul pe termen lung al studiului este de a evalua dacă această abordare terapeutică ar putea fi tolerată de pacienți pe o perioadă mai lungă de timp și ar putea avea impact asupra măsurilor de rezultat clinic, cum ar fi volumul renal și progresia funcției renale.