Ce vă putem ajuta să găsiți astăzi?

încercarea

Scholar Rock a anunțat că a finalizat dozarea unui prim grup de voluntari sănătoși în studiul clinic de fază 1 al SRK-015, un candidat la tratament cu atrofie musculară spinală (SMA).

SRK-105 blochează selectiv activarea miostatinei, un factor de creștere produs în principal în celulele musculare scheletice care ajută la menținerea unei mase musculare sănătoase.

Activarea excesivă a miostatinei este asociată cu atrofia musculară. Studiile anterioare ale compușilor care vizează forma matură a miostatinei au constatat că pot afecta alți factori de creștere strâns legați, provocând posibil efecte secundare.

SRK-015 vizează forma latentă a miostatinei, blocând în mod specific activarea acesteia în mușchi. Inhibarea activării miostatinei, mai degrabă decât blocarea moleculei mature deja activate, are potențialul de a evita efectele secundare.

În studiile preclinice, SRK-105 a prevenit atrofia suplimentară la șoareci cu risipa musculară și a crescut masa și funcția musculară a animalelor sănătoase.

Compania crede că SRK-105 ar putea deveni primul tratament direcționat către mușchi pentru a inversa sau preveni atrofia musculară suplimentară la pacienții cu SMA.

„Inițierea acestui studiu clinic de fază 1 al SRK-015 este o etapă importantă pentru Scholar Rock și suntem cu un pas mai aproape de a aduce prima terapie direcționată către mușchi pacienților care suferă de SMA”, Nagesh Mahanthappa, președinte și CEO la Scholar Rock, a declarat într-un comunicat de presă. Compania are sediul în Cambridge, Massachusetts.

Studiul de fază 1, dublu-orb, controlat cu placebo, evaluează siguranța, tolerabilitatea și profilul farmacologic al dozelor unice și multiple ascendente de SRK-015 intravenos la voluntari adulți sănătoși.

Dacă are succes, Scholar Rock intenționează să deschidă un studiu de fază 2 la începutul anului viitor pentru a testa eficacitatea și siguranța SRK-015 la pacienții cu SMA cu debut ulterior.

Terapia va fi evaluată fie ca o terapie de sine stătătoare, fie în combinație cu o terapie aprobată SMN upregulator ca standard de îngrijire de bază.

SUA. Food and Drug Administration a acordat statutul de medicament orfan SRK-015 pentru tratamentul atrofiei musculare SMA și, în ianuarie 2018, Scholar Rock a anunțat o nouă finanțare de 47 de milioane de dolari pentru testarea clinică a compusului.

Procesul de fază 1 continuă să înscrie voluntari sănătoși, dar nu au fost disponibile mai multe informații despre proces - inclusiv locația (locurile) de testare -.