Comunicat de presă al FDA

țintit

Astăzi, S.U.A. Food and Drug Administration a acordat aprobare accelerată injecției Viltepso (viltolarsen) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au confirmat o mutație a genei DMD care este supusă săriturii exonului 53. Acesta este al doilea tratament țintit aprobat de FDA pentru pacienții cu acest tip de mutație. Aproximativ 8% dintre pacienții cu DMD au o mutație care poate sări peste exonul 53.

„FDA s-a angajat să încurajeze dezvoltarea medicamentelor pentru tulburări neurologice grave, cum ar fi distrofia musculară Duchenne”, a declarat Billy Dunn, MD, director al Biroului de Neuroștiințe de la Centrul FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor. Aprobarea de astazi a Viltepso ofera o optiune de tratament important pentru pacientii cu distrofie musculara Duchenne cu aceasta mutatie confirmata.

DMD este o afecțiune genetică rară caracterizată prin deteriorarea musculară progresivă și slăbiciune. Este cel mai frecvent tip de distrofie musculară. DMD este cauzată de mutații ale genei DMD care duce la absența distrofinei, o proteină care ajută la menținerea intactă a celulelor musculare. Primele simptome se observă de obicei între trei și cinci ani și se agravează în timp. DMD apare la aproximativ unul din fiecare 3.600 de sugari de sex masculin din întreaga lume; în cazuri rare, poate afecta femeile.

Viltepso a fost evaluat în două studii clinice cu un total de 32 de pacienți, toți fiind bărbați și cu DMD confirmată genetic. Creșterea producției de distrofină a fost stabilită într-unul dintre aceste două studii, un studiu care a inclus 16 pacienți cu DMD, cu 8 pacienți care au primit Viltepso la doza recomandată. În studiu, nivelurile de distrofină au crescut, în medie, de la 0,6% din normal la momentul inițial la 5,9% din normal în săptămâna 25.

FDA a concluzionat că datele solicitantului au demonstrat o creștere a producției de distrofină, care este în mod rezonabil probabil să prezică beneficiile clinice la pacienții cu DMD care au o mutație confirmată a genei distrofinei susceptibile să treacă peste exonul 53 Un beneficiu clinic al medicamentului nu a fost stabilit. În luarea acestei decizii, FDA a luat în considerare riscurile potențiale asociate cu medicamentul, natura care pune viața în pericol și debilitează boala și lipsa terapiilor disponibile.

Ca parte a procesului de aprobare accelerată, FDA solicită companiei să efectueze un studiu clinic pentru a confirma beneficiul clinic al medicamentului. Studiul în curs este conceput pentru a evalua dacă Viltepso îmbunătățește timpul de așteptat pentru pacienții cu DMD cu această mutație confirmată. În cazul în care studiul nu reușește să verifice beneficiile clinice, FDA poate iniția proceduri pentru retragerea aprobării medicamentului.

Cele mai frecvente reacții adverse observate la pacienții cu DMD (grupate din cele două studii) tratați cu 80 mg/kg o dată pe săptămână au fost: infecția căilor respiratorii superioare, reacția la locul injectării, tuse și febră.

Deși toxicitatea renală nu a fost observată în studiile clinice Viltepso, experiența clinică cu Viltepso este limitată, iar toxicitatea renală, inclusiv glomerulonefrita potențial fatală, a fost observată după administrarea unor oligonucleotide antisens. Funcția rinichilor trebuie monitorizată la pacienții care iau Viltepso.

Viltepso a fost aprobat în conformitate cu calea de aprobare accelerată a FDA, care prevede aprobarea medicamentelor care tratează boli grave sau care pun viața în pericol și oferă în general un avantaj semnificativ față de tratamentele existente. Aprobarea în cadrul acestei căi se poate baza pe studii adecvate și bine controlate care arată că medicamentul are un efect asupra unui obiectiv final surogat, care este în mod rezonabil probabil să prezică beneficiul clinic pentru pacienți (adică, modul în care pacienții se simt sau funcționează sau dacă supraviețuiesc). Această cale oferă pacientului acces mai devreme la medicamente noi promițătoare, în timp ce compania efectuează studii clinice pentru a verifica beneficiul clinic prezis.

FDA a acordat acestei cereri denumirea de revizuire prioritară.

FDA acordă aprobarea către NS Pharma, Inc.