Obezitate datorată deficitului heterozigot POMC, PCSK1 sau LEPR

pipeline

Obezitate cu deficit de SRC1

Obezitate cu deficit de SH2B1

Obezitate cu deficit de MC4R

FDA a acordat designul Breakthrough Therapy pentru setmelanotide pentru tratamentul obezității asociate cu defecte genetice în amonte de receptorul MC4 în calea leptină-melanocortină, care include sindromul Bardet-Biedl (BBS) și sindromul Alström. De asemenea, FDA a acordat denumirea de medicament orfan pentru setmelanotidă pentru tratamentul obezității datorate deficitului de POMC sau LEPR, BBS și sindromului Alström. Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a acordat, de asemenea, denumirea PRIority MEdicines (PRIME) pentru setmelanotidă pentru tratamentul obezității și controlul foametei asociate cu tulburări de deficiență ale căii MC4R. Comisia Europeană a adoptat avizul pozitiv al Comitetului EMA pentru medicamente orfane și a desemnat setmelanotida drept medicament orfan pentru tratamentul pacienților cu obezitate din cauza deficitului de POMC sau LEPR, BBS și sindromul Alström.

Cererea de autorizare de punere pe piață a Rhythm’s pentru setmelanotidă pentru tratarea persoanelor care trăiesc cu obezitate din cauza deficitului POMC, PCSK1 sau LEPR este în prezent în curs de examinare de către EMA.

RM-853 (preclinic)

Pentru mai multe informații despre studiile clinice Rhythm, vă rugăm să vizitați clinictrials.gov

Pentru informații despre accesul la terapii de investigație în afara studiilor clinice, vă rugăm să vizitați Politica privind accesul extins la medicamentele de investigație

* Ritmul evaluează în prezent setmelanotida în tulburări suplimentare, inclusiv tulburări epigenetice POMC, obezitate cu deficit de LEP și CPE, ca parte a protocoalelor inițiate de investigator în cadrul studiului coșului. Având în vedere descoperirea recentă a acestor tulburări rare ale căii MC4R, există în prezent date secvențiale genetice sau epidemiologice limitate sau absente care să definească prevalența. Cu toate acestea, Ritmul consideră că acestea sunt tulburări rare, care pot fi receptive la melanotide.