-- Formularea o dată pe săptămână a setmelanotidei a obținut o eficacitate de scădere în greutate comparabilă cu formularea de dozare zilnică -

rhythm

-- S-a observat că atât formulările săptămânale, cât și cele zilnice de setmelanotidă sunt sigure și bine tolerate -

-- Analiza farmacocinetică a arătat o formulare săptămânală a concentrației stabilite de melanotidă prin medicament similar cu formularea zilnică -

BOSTON, 24 iunie 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), o companie biofarmaceutică în stadiu târziu care vizează dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității, a anunțat astăzi date intermediare dintr-un studiu de fază 2 care evaluează o formulare o dată pe săptămână de setmelanotidă, melanocortina de investigație a companiei -4 receptor agonist (MC4R). Persoanele obeze sănătoase tratate cu formularea săptămânală a setmelanotidei au obținut o pierdere în greutate comparabilă cu cele tratate cu formularea zilnică și s-a observat că atât formulările săptămânale, cât și cele zilnice de setmelanotidă sunt sigure și bine tolerate. Analizele farmacocinetice (PK) au arătat concentrații similare de medicamente pentru formulările zilnice și săptămânale pe durata terapiei.

„Ca injecție zilnică, setmelanotida a realizat o pierdere în greutate semnificativă statistic și semnificativă clinic la pacienții cu tulburări genetice rare ale obezității în mai multe studii clinice de fază 2 și faza 3”, a spus el.

, M.D., medic primar al ritmului. Aceste noi date sugerează că setmelanotida săptămânală poate oferi același beneficiu clinic într-o formulare mai convenabilă, cu potențialul de a reduce sarcina asupra pacienților fără a compromite siguranța sau eficacitatea. Așteptăm cu nerăbdare să evaluăm aceste date în continuare și să continuăm discuțiile cu S.U.A. Food and Drug Administration (FDA) este despre calea noastră către înregistrarea săptămânală a setmelanotidei. ”

Studiul de fază 2 a fost conceput pentru a evalua farmacocinetica și siguranța și tolerabilitatea formulării săptămânale a setmelanotidei și efectul acesteia asupra reducerii greutății corporale la persoanele sănătoase cu un indice de masă corporală (IMC) de 40 kg/m2 sau mai mare. În total, 75 de persoane au fost incluse în această analiză intermediară: 42 de persoane au fost tratate cu setmelanotidă săptămânală (doze de 10 mg, 20 mg sau 30 mg) timp de 12 săptămâni, 23 de persoane au fost tratate cu placebo timp de 12 săptămâni și zece persoane au fost tratate cu setmelanotidă zilnic (2 mg zilnic timp de o săptămână, urmat de 3 mg zilnic timp de 11 săptămâni).

Analiza datelor intermediare a demonstrat că persoanele obeze sănătoase tratate cu setmelanotidă săptămânală au obținut o scădere în greutate similară cu cele tratate cu formulare zilnică pe parcursul a 12 săptămâni de tratament. Diferența medie a modificării față de valoarea inițială a greutății între fiecare doză săptămânală de 10 mg, 20 mg sau 30 mg și doza zilnică de 2 mg/3 mg a fost -0,69 kg (p = 0,659), -0,02 kg (p = 0,990) și -1,71 kg p = 0,296), respectiv.

Administrarea săptămânală a setmelanotidei a fost bine tolerată, fără evenimente adverse grave, iar profilul de siguranță a fost similar cu administrarea zilnică și în concordanță cu experiența clinică anterioară. Incidentele reacțiilor la locul injectării, hiperpigmentarea și greața sau vărsăturile au fost clasificate drept ușoare de către anchetatori.

În plus, o analiză a datelor farmacocinetice care măsoară concentrațiile medii medii în probele de plasmă prelevate săptămânal pe durata tratamentului a arătat că dozele de 20 mg și 30 mg de setmelanotidă săptămânală au fost foarte similare cu doza zilnică de 3 mg de setmelanotidă cu o concentrație mai mare de medicament observată în Doza săptămânală de 30 mg.

Ritmul continuă să analizeze aceste date privind eficacitatea, siguranța și farmacocinetica pentru setmelanotida săptămânală și intenționează să împărtășească aceste date la o întâlnire medicală viitoare. Compania intenționează, de asemenea, să discute următorii pași către înregistrarea la FDA.

Ritmul dezvoltă această formulare săptămânală de setmelanotidă pentru a trata obezitatea severă cu debut precoce, foamea insătiabilă, caracteristicile distinctive ale tulburărilor genetice rare ale obezității. Formularea săptămânală utilizează tehnologia cu depozit de injecție cu eliberare prelungită FluidCrystal ® pe care Rhythm a licențiat-o să o dezvolte cu forma setmelanotidă Camurus AB în 2016. Această tehnologie de livrare a medicamentelor a fost aprobată în Europa și Australia și aprobată provizoriu de FDA pentru utilizarea în formulări săptămânale și lunare. de buprenorfină pentru tratamentul tulburării de consum de opioide.

Despre Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm este o companie biofarmaceutică în stadiu târziu axată pe dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității. În august 2019, compania a anunțat rezultatele pozitive ale liniei de bază din studiile clinice pivot de fază 3 cu setmelanotidă, agonistul său MC4R, la persoanele care suferă de obezitate cu deficit de POMC sau obezitate cu deficit de LEPR și, în martie 2020, a finalizat prima depunere continuă NDA către FDA. Ritmul evaluează, de asemenea, setmelanotida pentru reducerea foametei și a greutății corporale într-un studiu esențial de fază 3 la persoanele care trăiesc cu sindroame Bardet-Biedl și Alström, cu date de căldură din acest studiu așteptate în al patrulea trimestru al anului 2020 sau la începutul primului trimestru al anului 2021 Rhythm folosește Rhythm Engine - compus din studiul său de coș de fază 2, registrul TEMPO, studiul de genotipare GO-ID și programul de descoperire a obezității rare - pentru a îmbunătăți înțelegerea, diagnosticul și, eventual, tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității. Pentru profesioniștii din domeniul sănătății, accesați www.UNcommonObesity.com pentru mai multe informații. Pentru pacienți și îngrijitori, accesați www.LEADforRareObesity.com pentru mai multe informații. Compania are sediul în Boston, MA.