Studiu de extindere internațională, multi-centru, deschis, de 9 luni, care urmărește evaluarea siguranței pe termen lung și a tolerabilității PXT3003 la pacienții cu boala Charcot-Marie-Tooth tip 1A

Toți pacienții randomizați cu Charcot-Marie-Tooth tip 1A (CMT1A) care au finalizat studiul primar CLN-PXT3003-02, adică tratamentul cu PXT3003 sau placebo, va fi eligibil să continue în studiul de extensie CLN-PXT3003-03. Pacienții randomizați la doza 1 PXT3003 sau placebo în studiul primar (CLN-PXT3003-02) vor continua în studiul de extensie cu doza 1 PXT3003 (5 ml). Pacienții randomizați la doza 2 de PXT3003 (5 ml) în studiul primar (CLN-PXT3003-02) vor continua în studiul de extensie cu PXT3003 de două ori doza 1 (2x5 ml). Pacienții randomizați anterior la doza 1 de PXT3003 (5 ml) în studiul de extensie (CLN-PXT3003-03) înainte de 18 septembrie 2017 vor continua cu doza 1 (5 ml). Pacienții randomizați anterior la doza 2 de PXT3003 (5 ml) în studiul de extensie (CLN-PXT3003-03) înainte de 18 septembrie 2017 vor continua cu PXT3003 de două ori doza 1 (2x5 ml).

studiu

PXT3003 este un design rațional, combinație fixă ​​de baclofen cu doză mică (RS), clorhidrat de naltrexonă și D-sorbitol. Utilizarea PXT3003 într-un studiu de fază II multicentric, randomizat, controlat cu placebo (CLN-PXT3003-01) a fost bine tolerată și sigură la pacienții cu CMT1A pentru cele trei niveluri de doză investigate (Attarian și colab., 2014). Doza intermediară și mare de PXT3003 a demonstrat o îmbunătățire a dizabilității la această populație de pacienți. Ulterior, un studiu multicentric, randomizat, controlat cu placebo, de fază III (CLN-PXT3003-02) pentru a evalua eficacitatea și siguranța PXT3003 în tratamentul pacienților cu CMT1A a fost inițiat în decembrie 2015. În martie 2017, primii pacienți vor fi finalizat 15 -tratament lunar cu PXT3003. 18 septembrie 2017, doza 2 PXT3003 a fost întreruptă prematur de către sponsor. Ulterior, pacienților li se va permite să intre în acest studiu de extensie (CLN-PXT3003-03) pentru un tratament de 9 luni cu PXT3003. Astfel, pacienții inițial randomizați la tratament activ vor fi utilizat PXT3003 timp de până la 24 de luni, în timp ce pacienții inițial randomizați la tratament inactiv vor fi folosit PXT3003 timp de până la 9 luni.

Tipul de intervenție: droguri

Descriere: Soluție orală lichidă, 5 mL (doza 1 sau doza 2) bid sau 10 mL (doza 1) bid timp de 9 luni consecutive

Alt nume: Syngility (UE)

Vârsta minimă: 16 ani

Vârsta maximă: 67 de ani

Voluntari sănătoși: Nu

Etichetă: doza 1 PXT3003

Tipul: Comparator activ

Descriere: Perioada 1, PXT3003: Soluție orală lichidă (0,6 mg/ml baclofen, 0,07 mg/ml naltrexonă HCI și 210 mg/ml D-sorbitol), 5 ml bid (administrat dimineața și seara cu alimente) timp de 9 luni consecutive

Etichetă: doza 2 PXT3003

Tipul: Comparator activ

Descriere: Perioada 1, PXT3003: Soluție orală lichidă (1,2 mg/mL baclofen, 0,14 mg/mL naltrexonă HCI și 420 mg/mL D-sorbitol), 5 mL bid (luate dimineața și seara cu alimente) timp de 9 luni consecutive Perioada 2, PXT3003: Soluție orală lichidă (0,6 mg/ml baclofen, 0,07 mg/ml naltrexonă HCI și 210 mg/ml D-sorbitol), 10 ml bid (administrat dimineața și seara cu alimente) timp de 9 luni consecutive