conținut
 Siguranța și validitatea științifică a acestui studiu sunt responsabilitatea sponsorului și a anchetatorilor studiului. Enumerarea unui studiu nu înseamnă că a fost evaluat de S.U.A. Guvernul federal. Citiți responsabilitatea noastră pentru detalii.

  • Detalii de studiu
  • Vizualizare tabulară
  • Niciun rezultat postat
  • Declinare de responsabilitate
  • Cum să citiți o înregistrare de studiu
  • Acesta este un studiu explorator în 2 etape, cu o fază de observație de 3 luni pe cursul natural, urmat de un studiu pilot de 12 luni, deschis, necomparativ, cu un singur braț, de fază II, privind eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea o dieta saraca in proteine ​​(LPD) la 8 pacienti adulti cu miopatie Bethlem (BM) si distrofie musculara congenitala Ullrich (UCMD).
  • Obiectivul acestui studiu este de a testa efectul unui LPD normocaloric pentru a reactiva autofagia la pacienții cu BM/UCMD. Obiectivul principal al studiului va fi modificarea biopsiei musculare a Beclin 1, un marker al autofagiei, la 1 an de tratament cu LPD, comparativ cu valoarea inițială.
  • Rațiunea se bazează pe descoperirile noastre că (i) disfuncția mitocondrială mediată de deschiderea necorespunzătoare a PTP joacă un rol cheie în miopatiile de colagen VI; (ii) autofagia defectă cu eliminarea afectată a mitocondriilor defecte amplifică defectul; și (iii) reactivarea autofagiei cu o dietă săracă în proteine ​​sau tratament cu ciclosporină A, inhibitorul PTP mitocondrial, șoareci Co6a1 -/- vindecați, sugerând o țintă comună dintre toate tratamentele benefice - și anume autofagia.
  • Obiectivele specifice ale acestui proiect sunt (i) studierea modificărilor parametrilor clinici, nutriționali și de laborator într-o cohortă de pacienți cu BM/UCMD pe parcursul unei perioade de observație de 3 luni înainte de începerea tratamentului LPD; (ii) evaluează efectul unui LPD normocaloric în corectarea autofagiei defecte la nivelul mușchilor pacienților; (iii) testați dacă noii biomarkeri neinvazivi de activare a autofagiei examinați în sânge reflectă efectul LPD în biopsia musculară; (iv) evaluează eficacitatea clinică și siguranța LPD cu o combinație inovatoare de măsuri complementare ale stării nutriționale la pacienți.
  • Rezultatul anticipat este definirea și validarea unei abordări nutriționale terapeutice în reglarea ascendentă a autofagiei pentru BM/UCMD.

Stare sau boală Intervenție/tratament Fază
Miopatia Bethlem Distrofia musculară congenitală Ullrich Altele: dieta saraca in proteine Faza 2


Tabel de aspect pentru informații de studiu
Tipul de studiu: Intervențional (studiu clinic)
Înscriere efectivă: 8 participanți
Alocare: n/A
Model de intervenție: Atribuire de grup unic
Mascare: Niciunul (etichetă deschisă)
Scopul principal: Tratament
Titlu oficial: Dieta cu conținut scăzut de proteine ​​pentru corectarea autofagiei defecte la pacienții cu miopatii legate de colagen VI
Data de începere a studiului: Octombrie 2011
Data efectivă primară finală: Iunie 2013
Data finalizării reale a studiului: Septembrie 2013

Alegerea de a participa la un studiu este o decizie personală importantă. Discutați cu medicul dumneavoastră, cu membrii familiei sau cu prietenii despre decizia de a vă alătura unui studiu. Pentru a afla mai multe despre acest studiu, dumneavoastră sau medicul dumneavoastră puteți contacta personalul de cercetare al studiului folosind contactele furnizate mai jos. Pentru informații generale, Aflați mai multe despre studiile clinice.

Tabel de aspect pentru informații de eligibilitate
Vârste eligibile pentru studiu: 18 ani și peste (adult, adult mai mare)
Sexe eligibile pentru studiu: Toate
Acceptă voluntari sănătoși: Nu

  • Bărbați sau femele cu vârsta ≥18 ani.
  • Femeile aflate la vârsta fertilă trebuie să aibă un test de sarcină negativ și trebuie să utilizeze metode contraceptive adecvate în timpul studiului.
  • Diagnosticul clinic și molecular al miopatiei Bethlem sau distrofiei musculare congenitale Ullrich.
  • Niciun tratament anterior cu CsA în termen de 6 luni înainte de începerea studiului.
  • Dispus și capabil să respecte programul vizitelor de studiu și alte cerințe de protocol.
  • Consimțământul informat scris semnat.

  • Actualitate sau antecedente de boli hepatice sau renale.
  • Femeile gravide sau care alăptează.
  • Orice afecțiune gravă de medicină internă care interferează cu studiul.

Pentru a afla mai multe despre acest studiu, dumneavoastră sau medicul dumneavoastră puteți contacta personalul de cercetare al studiului folosind informațiile de contact furnizate de sponsor.