Comunicat de presă al FDA

prima

Astăzi, S.U.A. Food and Drug Administration a aprobat Tabrecta (capmatinib) pentru tratamentul pacienților adulți cu cancer pulmonar cu celule mici (NSCLC) care s-a răspândit în alte părți ale corpului. Tabrecta este prima terapie aprobată de FDA pentru tratarea NSCLC cu mutații specifice (cele care duc la tranziția mezenchimato-epitelială sau la trecerea peste exonul 14 al MET).

De asemenea, FDA a aprobat testul FoundationOne CDx (F1CDx) ca diagnostic însoțitor pentru Tabrecta astăzi. Majoritatea pacienților au prezentat probe tumorale care au fost testate pentru mutații care duc la trecerea exonului 14 din MET folosind teste locale și confirmate cu F1CDx, care este un dispozitiv de diagnosticare in vitro bazat pe secvențierea următoarei generații, care este capabil să detecteze mai multe mutații, inclusiv mutații care conduc la MET exonul 14 sărind.

„Cancerul pulmonar este din ce în ce mai împărțit în mai multe subgrupuri de populații definite molecular, cu medicamente dezvoltate pentru a viza aceste grupuri specifice”, a declarat Richard Pazdur, MD, director al Centrului de Excelență Oncologic al FDA și director interimar al Biroului de Boli Oncologice din Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor. „Tabrecta este prima aprobare specifică pentru tratamentul pacienților cu cancer pulmonar cu celule mici, ale căror tumori prezintă mutații care duc la trecerea peste exonul 14 al MET. Această populație de pacienți are acum o opțiune pentru o terapie țintită, pe care nu o aveau înainte de astăzi. "

NSCLC este o boală în care se formează celule canceroase maligne în țesuturile plămânului. Este cel mai frecvent tip de cancer pulmonar, cu până la 90% din toate carcinoamele pulmonare care se încadrează în categoria non-celule mici. NSCLC apare atunci când celulele sănătoase devin anormale și cresc rapid. Un pericol al acestei forme de cancer este acela că există o mare probabilitate ca celulele canceroase să se răspândească de la plămâni la alte organe și părți ale corpului. Metastaza cancerului constă dintr-o serie secvențială de evenimente, iar saltarea MET exon 14 este recunoscută ca un eveniment critic pentru metastaza carcinoamelor. Mutațiile care duc la saltarea exonului 14 MET se găsesc la 3-4% dintre pacienții cu cancer pulmonar.

Tabrecta este un inhibitor al kinazei, ceea ce înseamnă că funcționează prin blocarea unei enzime cheie care are ca rezultat contribuirea la oprirea creșterii celulelor tumorale. FDA a aprobat Tabrecta pe baza rezultatelor unui studiu clinic care a implicat pacienți cu NSCLC cu mutații care duc la omiterea exonului 14 MET, receptorul factorului de creștere epidermic (EGFR) de tip sălbatic și statusul negativ al limfom kinazei anaplazice (ALK) și cel puțin unul leziune măsurabilă.

În timpul studiului clinic, participanții au primit Tabrecta 400 mg pe cale orală de două ori pe zi până la progresia bolii sau toxicitate inacceptabilă. Măsura principală a rezultatului eficacității a fost o rată de răspuns globală (ORR), care reflectă procentul de participanți care au avut o anumită cantitate de contracție tumorală. O măsură suplimentară a rezultatului eficacității a fost durata răspunsului (DOR). Populația de eficacitate a inclus 28 de pacienți care nu au fost supuși tratamentului pentru NSCLC și 69 de pacienți tratați anterior. ORR pentru cei 28 de participanți a fost de 68%, 4% având un răspuns complet și 64% având un răspuns parțial. ORR pentru cei 69 de participanți a fost de 41%, toți având un răspuns parțial. Dintre participanții care au răspuns care nu au fost supuși niciodată tratament pentru NSCLC, 47% au avut o durată de răspuns de 12 luni sau mai mult, comparativ cu 32,1% dintre participanții care au răspuns care au fost tratați anterior.

Reacțiile adverse frecvente la pacienții care iau Tabrecta sunt edem periferic (umflarea picioarelor), greață, oboseală, vărsături, dispnee (respirație scurtă) și scăderea apetitului.

Tabrecta poate provoca reacții adverse grave, inclusiv boli pulmonare interstițiale (un grup de afecțiuni pulmonare care provoacă cicatrici ale țesuturilor pulmonare) sau pneumonită (inflamație a țesutului pulmonar). Tabrecta trebuie întrerupt definitiv la pacienții cu aceste reacții adverse. Tabrecta poate provoca, de asemenea, hepatotoxicitate (leziuni ale celulelor hepatice), iar profesioniștii din domeniul sănătății ar trebui să monitorizeze testele funcției hepatice ale pacientului înainte de a începe și a lua Tabrecta. Dacă un pacient prezintă hepatotoxicitate, Tabrecta trebuie întrerupt, doza redusă sau întreruptă definitiv. Pe baza unui semnal clar pozitiv pentru fototoxicitate (leziuni induse de medicamente celulelor, care sunt îmbunătățite de lumina UV) în studiile de laborator efectuate pe celule, pacienții pot fi mai sensibili la lumina soarelui și trebuie sfătuiți să ia măsuri de precauție pentru a-și acoperi pielea și a utiliza protecție solară și să nu vă bronzați în timp ce luați Tabrecta.

Tabrecta poate provoca daune unui făt sau unui nou-născut în curs de dezvoltare. Profesioniștii din domeniul sănătății trebuie să sfătuiască femeile însărcinate cu privire la acest risc și ar trebui să sfătuiască atât femeile cu potențial reproductiv, cât și pacienții de sex masculin cu partenere de sex feminin cu potențial reproductiv să utilizeze contracepția eficientă în timpul tratamentului cu Tabrecta și timp de o săptămână după ultima doză.

In fata pandemiei COVID-19, munca noastra regulata privind revizuirea tratamentelor pentru pacientii cu cancer este inainte, a spus Pazdur. „Impactul poate fi cel mai greu asupra celor cu afecțiuni medicale acute sau cronice și a celor cu sistem imunitar slăbit, cum ar fi cel cauzat de cancer și unele forme de tratament al cancerului. Lucrăm pentru a aborda problemele critice pentru bolnavii de cancer și furnizorii lor de îngrijire a sănătății și continuăm să accelerăm dezvoltarea produselor oncologice în acest moment critic. ”

Tabrecta a fost aprobat conform căii de aprobare accelerată, care prevede aprobarea medicamentelor care tratează boli grave sau care pun viața în pericol și oferă în general un avantaj semnificativ față de tratamentele existente. FDA a acordat acestei cereri denumirea de Terapie Breakthrough, care accelerează dezvoltarea și revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze o afecțiune gravă, atunci când dovezile clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapiile disponibile și desemnarea Priority Review. Tabrecta a primit denumirea de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a ajuta și a încuraja dezvoltarea medicamentelor pentru bolile rare.

FDA a acordat aprobarea Tabrecta către Novartis Pharmaceuticals Corporation. Aprobarea diagnosticului însoțitor F1CDx a fost acordată Fundației Medicine, Inc.