siguranței
 Siguranța și validitatea științifică a acestui studiu sunt responsabilitatea sponsorului și a anchetatorilor studiului. Enumerarea unui studiu nu înseamnă că a fost evaluat de S.U.A. Guvernul federal. Citiți responsabilitatea noastră pentru detalii.

  • Detalii de studiu
  • Vizualizare tabulară
  • Rezultatele studiului
  • Declinare de responsabilitate
  • Cum să citiți o înregistrare de studiu

Stare sau boală Intervenție/tratament Fază
Tulburări ale ciclului ureei Prieten: HPN-100 Faza 3

Acesta a fost un studiu deschis care a constat într-o perioadă de trecere de 10 zile în care subiecții au fost trecuți de la doza prescrisă de fenilbutirat de sodiu (BUPHENYLTM sau NaPBA) ​​la o doză de HPN-100 care a administrat aceeași cantitate de ingredient activ, PBA, urmat de tratament pe termen lung cu HPN-100 timp de până la 12 luni. Studiul a fost conceput pentru a capta informații importante pentru evaluarea siguranței, farmacocineticii și eficacității, recunoscând în același timp limitările de eșantionare la copii mici și standardul actual de îngrijire. Pacienții eligibili pentru acest studiu au inclus pacienți copii și adolescenți de la 29 de zile până la

Tabel de aspect pentru informații de studiu
Tipul de studiu: Intervențional (studiu clinic)
Înscriere efectivă: 23 de participanți
Alocare: n/A
Model de intervenție: Atribuire de grup unic
Mascare: Niciunul (etichetă deschisă)
Scopul principal: Tratament
Titlu oficial: Un studiu de schimb, etichetă deschisă a siguranței, farmacocineticii și eficacității HPN-100, urmat de un tratament pe termen lung cu HPN-100, la subiecți copii cu vârsta sub 6 ani cu tulburări ale ciclului ureei (TU)
Data de începere a studiului: Iulie 2011
Data efectivă primară finală: februarie 2013
Data finalizării reale a studiului: Martie 2013

17,4 ml) furnizează o cantitate echivalentă ca PBA ca 40 de tablete de NaPBA.

2-4 ore după masa de prânz sau a doua masă principală și doza de NaPBA), ora 12

4 ore după ultima masă principală) și 24 de ore după prima doză (pre-prima doză în ziua următoare, post).

Alegerea de a participa la un studiu este o decizie personală importantă. Discutați cu medicul dumneavoastră, cu membrii familiei sau cu prietenii despre decizia de a vă alătura unui studiu. Pentru a afla mai multe despre acest studiu, dumneavoastră sau medicul dumneavoastră puteți contacta personalul de cercetare al studiului folosind contactele furnizate mai jos. Pentru informații generale, Aflați mai multe despre studiile clinice.

Tabel de aspect pentru informații de eligibilitate
Vârste eligibile pentru studiu: până la 6 ani (copil)
Sexe eligibile pentru studiu: Toate
Acceptă voluntari sănătoși: Nu

  • Subiecți de sex masculin și feminin de la 29 de zile la 100 μmol/L și semne și simptome care indică hiperamonemia; subiecții pot fi re-examinați după ce amoniacul lor este controlat și sunt stabili clinic, la discreția anchetatorului
  • Utilizarea oricărui medicament de investigație în termen de 30 de zile de la Ziua 1
  • Infecție activă (virală sau bacteriană) sau orice altă afecțiune care poate crește nivelul de amoniac
  • Orice anomalie clinică sau de laborator de gradul 3 sau severitate mai mare conform criteriilor de terminologie comună pentru evenimente adverse (CTCAE) v4.03, cu excepția creșterilor de gradul 3 ale amoniacului și ale enzimelor hepatice, definite ca niveluri de 5-20 ori ULN) în alanina aminotransferază ( ALT), aspartat aminotransferază (AST) sau gamma glutamil transpeptidază (GGT) la un subiect clinic stabil
  • Orice anomalie clinică sau de laborator sau afecțiune medicală care, la discreția investigatorului, poate pune subiectul la un risc crescut prin participarea la acest studiu
  • Hipersensibilitate cunoscută la PAA sau PBA
  • Transplant hepatic, inclusiv transplant hepatocelular
  • Tratat în prezent cu Carbaglu® (acid carglumic)

Pentru a afla mai multe despre acest studiu, dumneavoastră sau medicul dumneavoastră puteți contacta personalul de cercetare al studiului folosind informațiile de contact furnizate de sponsor.