În fiecare an, cei mai importanți experți din lume reprezintă fiecare aspect al cercetării, educației și advocacy-ului asupra bolilor celiace întrunite la Simpozionul internațional pentru boala celiacă (ICDS). După cum știți, nu există tratamente aprobate pentru boala celiacă dincolo de respectarea strictă a dietei fără gluten. Și, după cum știți, se estimează că aproximativ 30% din toți pacienții cu boală celiacă care urmează o dietă fără gluten încă prezintă simptome și/sau leziuni continue ale vilozităților intestinale.

pentru

La ICDS din 2015, un proeminent cercetător biofarmaceutic a estimat că cinci tratamente propuse pentru boala celiacă erau undeva în conducta de dezvoltare a medicamentelor.

La ICDS din 2017, același cercetător a estimat că până la 25 de medicamente erau în curs de desfășurare, deși majoritatea se află chiar la începutul conductei, un proces care poate dura miliarde de dolari și cinci ani sau mai mult pentru a naviga pentru a primi Food & Aprobarea administrării medicamentelor (FDA) pentru introducerea pe piață.

Motivul principal al acestei recente explozii în interesul de a dezvolta tratamente alternative la dieta fără gluten este că există acum dovezi că sute de mii, dacă nu chiar milioane, de pacienți cu boală celiacă continuă să se lupte cu boala în timp ce se află la dietă.

Fundația pentru boala celiacă (CDF) a fost un lider în colectarea acestor dovezi și împărtășirea acestora cu cercetătorii. În plus, CDF, luând o pagină din activitatea de succes a organizațiilor de advocacy a pacienților din spațiul cancerului, a lansat cel mai mare registru de pacienți cu boală celiacă din lume, cunoscut sub numele de iCureCeliac®.

Prezența registrului sprijină în mod direct dezvoltarea medicamentelor prin scăderea dramatică a costurilor cercetării și dezvoltării prin accesul la date verificate și de calitate de la o mare varietate de pacienți, dintre care mulți sunt diagnosticați cu biopsie.

Privind în urmă, 2017 a fost un an incredibil pentru cercetarea, educația și advocacy-ul bolilor celiace. CDF a fost în centrul multora dintre cele mai interesante evoluții. Deși încă nu există pe piață tratamente aprobate pentru boala celiacă, facem progrese dramatice. Citiți mai departe pentru a afla mai multe despre ceea ce a permis generozitatea donatorilor noștri.

Cercetare

Fundația pentru boala celiacă dă voce celei mai mari comunități de boli celiace și a pacienților sensibili la gluten/grâu non-celiac și îngrijitori din lume.

Prin cercetare, educație și advocacy, Fundația lucrează pentru a atenua leziunile, suferința și cheltuielile cauzate de aceste afecțiuni, inclusiv și, în special, sprijinirea cercetării pentru tratamente aprobate de FDA și un remediu.

Premiul Tânărului Investigator

În 2015, Fundația pentru boala celiacă a lucrat cu Societatea Nord-Americană pentru Studiul Bolii Celiace (NASSCD) pentru a oferi un premiu de trei ani, 150.000 USD, pentru a sprijini cercetarea tinerilor investigatori în boala celiacă. Acest premiu pentru tineri investigatori se concentrează pe găsirea cauzei și a tratamentului pentru bolnavii de boală celiacă.

În luna februarie a acestui an, am anunțat destinatarul primului premiu. Dr. Matthew Shale de la Institutul de Imunitate, Transplant și Infecție al Școlii de Medicină a Universității Stanford, caută să înțeleagă mai multe despre problema fundamentală din intestin: cum sistemul imunitar știe când să reacționeze și când să nu reacționeze.

Premiul pentru tineri investigatori face parte din efortul Fundației de a facilita tranziția viitorilor specialiști în boli celiace de la școala de medicină, la părtășie, la clinician-om de știință. Sperăm că aceste investiții strategice în oamenii de știință promițătoare și munca lor, făcute posibile prin colaborarea noastră cu NASSCD, avansează înțelegerea noastră asupra acestei boli complexe și conduc la următoarea descoperire în cercetarea bolii celiace.

Căutare de studii clinice

În aprilie, Fundația a lansat Clinical Trial Finder, un instrument conceput pentru a ajuta persoanele cu boală celiacă și sensibilitate non-celiacă la gluten/grâu să participe la studiile clinice de cercetare medicală. În plus față de progresul activ în căutarea tratamentelor și a unei cure, pacienții care aleg să participe la studii clinice pot obține ei înșiși o ușurare a bolii celiace și a simptomelor non-celiace de gluten/sensibilitate la grâu.

Clinical Trial Finder oferă o interfață ușor de accesat, căutat și explorat, specifică bolii, pentru a căuta studiile disponibile după diferite variabile, inclusiv regiunea și simptomele bolii. Această platformă aduce o mai mare conștientizare a studiilor clinice pentru comunitatea bolii celiace, ajutând la accelerarea descoperirilor medicale atât de necesare și de mult depășite.

Educarea și împuternicirea pacienților să joace un rol activ în procesul de cercetare și tratament s-a dovedit a fi calea cea mai eficientă către dezvoltarea unor tratamente și remedii eficiente pentru boli.

2017 Simpozionul internațional pentru boala celiacă

Cercetarea bolii celiace a câștigat un avânt extraordinar în ultimii ani, pe măsură ce cercetarea inovatoare începe să fie transformată în tratamente pentru boala celiacă pentru a îmbunătăți calitatea vieții pacientului. În septembrie, Fundația pentru boala celiacă a prezentat două studii la Simpozionul internațional pentru boala celiacă (ICDS) din New Delhi, India.

În primul nostru studiu, Fundația a colaborat cu cercetători de la Columbia University Celiac Disease Center la un studiu iCureCeliac® care a încercat să înțeleagă modul în care depresia modifică asocierea dintre aderența dietei fără gluten și simptomele la pacienții cu boală celiacă.

În cel de-al doilea studiu, iCureCeliac® a fost utilizat pentru a determina că diagnosticul uneia sau mai multor boli autoimune, în plus față de boala celiacă, este comun, în special la femei și adulți mai în vârstă. Participarea Fundației pentru boala celiacă la ICDS este esențială pentru promovarea misiunii Fundației, precum și pentru îmbunătățirea înțelegerii noastre asupra bolii celiace și a sensibilității la gluten/grâu non-celiac și a impactului său pe tot parcursul vieții asupra celor afectați.

Registrul pacienților iCureCeliac®

În 2016, Fundația pentru boala celiacă și-a lansat cea mai impactantă inițiativă din istorie, iCureCeliac®, un portal online pentru pacienți sau pentru îngrijitorii lor, pentru a oferi informații critice asupra vieții cu boala celiacă și sensibilitatea la gluten/grâu neceliac.

Datele anonimizate ale chestionarului, completate de participanții iCureCeliac® sub consimțământul informat, sunt puse la dispoziția cercetătorilor și a analiștilor politici guvernamentali pentru a avansa inițiativele care schimbă viața. De la lansare, 4.500 de persoane și-au adăugat datele de sănătate la iCureCeliac®.

Aceste date valoroase vor ajuta la crearea unor instrumente și tratamente diagnostice mai bune pentru contactul încrucișat și consumul de gluten, modificări ale politicii guvernamentale și accesul la studii clinice noi și inovatoare la nivel național care pot, într-o zi, vindeca boala celiacă. Chiar și în acest stadiu incipient, iCureCeliac® este un succes singular. Deja, registrul a fost implementat în sprijinul mai multor studii clinice pentru dezvoltarea terapeutică a bolii celiace.